La danese Novo Nordisk ha reso noto di aver deciso di interrompere lo sviluppo di  vatreptacog alfa, un nuovo farmaco biotech in corso di studio per la terapia dell’emofilia. Il farmaco è un fattore VIIA della coagulazione ottenuto con tecnologia ricombinante e in studio per la terapia del pazienti con emofilia che hanno sviluppato gli inibitori, cioè gli anticorpi che neutralizzano il fattore somministrato come terapia sostitutiva.

La decisione è stata presa dopo l’osservazione che alcuni pazienti avevano sviluppato anticorpi neutralizzanti il nuovo farmaco. Questo prodotto, nelle intenzioni dell’azienda sarebbe dovuto essere uno dei successori di un altro farmaco, sempre di Novo e già in commercio, eptacog alfa, il cui brevetto è già scaduto in alcuni Paesi.

Lo studio, dove sono state osservati I casi di azione immunitaria, prende il nome di Adept2 e ha arruolato 72 pazienti con emofilia e presenza di inibitori. I pazienti venivano tratti al bisogno con  vatreptacog alfa o eptacog alfa, alla comparsa di segni di sanguinamento che è la più grave complicanza dell’emofilia.

lo studio ha dimostrato che entrambi i farmaci sono in grado di trattare i sanguinamenti in una elevata percentuale di pazienti (93%). Tuttavia, alcuni pazienti hanno sviluppato anticorpi diretti contro vatreptacog alfa. alcuni hanno sviluppato anticorpi contro entrambi i farmaci. Invece in precedenza non erano stati osservati anticorpi diretti contro eptacog alfa .A questo punto l’azienda ha deciso di interrompere lo sviluppo del farmaco.

Anche dopo la cessazione dello sviluppo di  vatreptacog alfa, a Novo rimangono quattro candidati farmaci per la cura dell’emofilia che si trovano nelle fasi finali di sviluppo (fase III). Entro la fine dell’anno l’azinda danese dovrebbe depositare il dossier registrativo per turoctocog.

Il trattamento per l'emofilia consiste nella terapia sostitutiva, cioè nella somministrazione del fattore mancante (fattore VIII nell'emofilia A, fattore IX nella B): Fattore VIII per l’emofilia A e Fattore IX per l’emofilia B.

Oggi le tecniche di ingegneria genetica permettono di ottenere gli stessi fattori in grande quantità, senza la necessità di ricorrere a donatori, evitando così ogni pericolo di infezione: una parte sempre maggiore di questi fattori sostitutivi viene prodotta tramite ingegneria genetica.
La complicazione principale della terapia sostitutiva è la comparsa, nel sangue dei riceventi, di anticorpi diretti contro il fattore VIII o IX detti “inibitori”, che ne neutralizzano l'effetto, e che possono rendere difficile la terapia.

Gli anticorpi per il fattore di coagulazione si sviluppano nel 20 per cento circa delle persone affette da emofilia grave di tipo A e nell’1 per cento dei pazienti affetti da emofilia di tipo B. Se si sviluppano gli anticorpi, i medici possono usare una dose più alta di fattore di coagulazione, oppure provare con una fonte diversa di fattore di coagulazione. In alcuni casi, gli anticorpi spariranno spontaneamente.

Sono tuttora in corso ricerche per studiare i modi di trattare gli anticorpi dei fattori di coagulazione; i ricercatori, inoltre, stanno studiando se una dose singola e maggiore di fattore di coagulazione possa essere migliore rispetto a dosi inferiori e ripetute, almeno in alcuni pazienti.