Nuovo accordo AbbVie-Voyager, questa volta si punta al Parkinson

Dopo aver firmato un accordo di ricerca e sviluppo un anno fa per potenziali terapie contro l'Alzheimer, AbbVie e la biotech specializzata nella terapia genica Voyager Therapeutics hanno da poco annunciato di aver esteso la loro collaborazione in modo da includere lo sviluppo di terapie geniche sperimentali per la malattia di Parkinson.

Dopo aver firmato un accordo di ricerca e sviluppo un anno fa per potenziali terapie contro l’Alzheimer, AbbVie e la biotech specializzata nella terapia genica Voyager Therapeutics hanno da poco annunciato di aver esteso la loro collaborazione in modo da includere lo sviluppo di terapie geniche sperimentali per la malattia di Parkinson.

Voyager svilupperà composti anticorpali vettorizzati per identificare le specie patologiche di alfa-sinucleina, una proteina la cui forma malripiegata si accumula nelle cellule nervose interessate dal Parkinson, per il potenziale trattamento della malattia, come anche di altre patologie caratterizzate dallo stesso deposito proteico (sinucleinopatie). Sarà responsabile dell’avanzamento dello sviluppo preclinico attraverso gli studi di fase I, mentre AbbVie deterrà un'opzione esclusiva per avere in licenza i programmi che hanno successo e progrediscono nello sviluppo.

Voyager riceverà $ 65 milioni in anticipo e fino a $ 245 milioni in pagamenti opzionali preclinici e di fase I, nonché potenziali pagamenti a raggiungimento dei traguardi clinici e commerciali concordati che potranno anche superare il miliardo di dollari.

La piattaforma di Voyager
Il passaggio di quantità sufficienti di anticorpi attraverso la barriera emato-encefalica è uno dei principali limiti delle attuali terapie biologiche per le malattie neurodegenerative, che quindi necessitano di frequenti iniezioni sistemiche con grandi quantità di anticorpi.

La piattaforma di anticorpi vettorizzati di Voyager ha lo scopo di aggirare questa limitazione tramite l’inoculazione dei geni che codificano per la produzione di anticorpi terapeutici tramite una singola somministrazione endovenosa.

Questi anticorpi sfruttano i capsidi dei virus adeno-associati (AAV) per penetrare attraverso la barriera emato-encefalica. Questo approccio potrebbe potenzialmente comportare la presenza di più alti livelli di anticorpi terapeutici nel cervello rispetto all'attuale somministrazione sistemica di anticorpi.

La tecnologia AAV consiste nell’impiego di un piccolo virus non patogeno, a cui viene associato un frammento genetico, per trasportare il gene funzionale nella cellula; il virus funge così da vettore genico e ha la potenzialità di poter “infettare” in modo innocuo una grande varietà di cellule.

«L'espansione della partnership tra AbbVie e Voyager testimonia come consideriamo il potenziale della sua piattaforma di anticorpi vettorizzati di superare la barriera emato-encefalica e di fornire terapie biologiche in modo più efficace», ha dichiarato Jim Summers, vicepresidente della ricerca nelle neuroscienze di AbbVie. «Siamo fiduciosi che la tecnologia di Voyager consentirà un ulteriore sviluppo dei trattamenti trasformativi per i pazienti con malattie neurodegenerative».

«La nostra piattaforma scientifica ci consente di sviluppare terapie geniche AAV uniche, progettate per abbattere l'espressione genica che causa la malattia, aumentare l'espressione delle proteine ​​mancanti o consentire l'espressione di anticorpi terapeutici attraverso la vettorizzazione», ha detto Andre Turenne, Ceo di Voyager Therapeutics. «Siamo entusiasti di espandere i nostri sforzi verso le specie patologiche dell’alfa-sinucleina, dato il suo ruolo nella progressione della malattia, e AbbVie è il partner ideale per far avanzare questo nuovo obiettivo e modalità terapeutica».

Un accordo più ampio un anno dopo
Meno di un mese fa, Voyager ha raggiunto un accordo con Neurocrine su quattro candidati alla terapia genica, incluso un programma per la malattia di Parkinson coinvolto in studi di fase II. Neurocrine ha pagato anticipatamente $ 165 milioni e i potenziali futuri pagamenti potrebbero arrivare a $ 1,7 miliardi a raggiungimento di determinati obiettivi.

Circa un anno fa era invece stata avviata un partnership di ricerca e sviluppo incentrata sulla malattia di Alzheimer proprio con AbbVie, a fronte di un anticipo di $ 69 milioni. Con l’attuale ampliamento della collaborazione strategica, le due compagnie si focalizzeranno sulla malattia di Parkinson.

AbbVie selezionerà alcuni anticorpi diretti contro l’alfa-sinucleina e, una volta che il loro sviluppo progredisce, potrà decidere quali far avanzare negli studi preclinici (Investigational New Drug-enabling studies) e successivamente in quelli clinici. Al completamento dei trial di fase I, AbbVie avrà di nuovo la facoltà di scegliere quali programmi autorizzare per l’ulteriore sviluppo e la commercializzazione.