Oncologia, dove vanno la ricerca e la spesa farmaceutica? Ce lo dice il report 2018 di IQVIA

Il report annuale sui farmaci anticancro pubblicato da IQVIA, leader mondiale nella raccolta ed elaborazione di dati nel settore farmaceutico, fa il punto sulla recente esplosione della ricerca contro il cancro, sulle numerose terapie innovative in fase di sperimentazione e su quanto il l'oncologia rappresenti un ambito particolarmente redditizio per il settore farmaceutico, con i profitti concentrati su un numero relativamente piccolo di farmaci.

Il report annuale sui farmaci anticancro pubblicato da IQVIA, leader mondiale nella raccolta ed elaborazione di dati nel settore farmaceutico, fa il punto sulla recente esplosione della ricerca contro il cancro, sulle numerose terapie innovative in fase di sperimentazione e su quanto il l’oncologia rappresenti un ambito particolarmente redditizio per il settore farmaceutico, con i profitti concentrati su un numero relativamente piccolo di farmaci.

Secondo il rapporto, nel 2017 la spesa per i 35 farmaci antitumorali più venduti rappresentava l'80% dei circa 110 miliardi di dollari spesi globalmente per le terapie oncologiche, mentre oltre la metà dei farmaci antitumorali approvati non superava i $90 mln di vendite annuali.

Nuovi principi attivi
Negli ultimi cinque anni, 63 farmaci antitumorali, ciascuno approvato per la terapia di uno o più tumori, hanno avuto un impatto sul trattamento di 24 diversi tipi di cancro. L'aumento delle terapie immuno-oncologiche sin dai primi lanci nel 2014 è stato in gran parte incentrato sui meccanismi PD-1 e PD-L1, i cosiddetti inibitori del checkpoint, che hanno dimostrato un’ampia efficacia sui tumori solidi e vengono usati in 23 diversi tipi di neoplasie.

Dei 14 nuovi farmaci oncologici lanciati nel 2017, tutte erano terapie mirate e 11 di essi hanno ottenuto la designazione di “breakthrough therapy” da parte della Fda per aver dimostrato un potenziale miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti su uno o più endpoint clinicamente significativi. Tra i benefici clinici di questo nuovo gruppo di farmaci ci sono tassi di remissione totale superiori al 50% ed estensioni significative della sopravvivenza globale.

Gli inibitori PD-1 e PD-L1 hanno avuto una rapida diffusione negli Stati Uniti, poiché il numero di farmaci e i tipi di tumore per i quali sono stati approvati è aumentato significativamente. Nel 2017 sono stati usati per trattare pazienti con 23 diversi tipi di tumore, principalmente il cancro al polmone.

Le terapie di nuova generazione iniziano anche a includere anche le terapie geniche e cellulari, come i farmaci CAR-T che sfruttano le cellule T di un paziente per combattere il cancro, e sono associate a tassi di remissione significativi in tumori con prognosi altrimenti infausta. A proposito di costi, queste nuove terapie stanno stabilendo nuovo standard, basti pensare che il tisagenlecleucel, una CAR T cell indicata per la leucemia linfobalstica acuta costa $475mila per paziente.

In continua crescita la spesa per i farmaci antitumorali
Il rapporto annuale di IQVIA sottolinea la rapidità con cui è cresciuto il mercato dei farmaci antitumorali. Negli Stati Uniti, per esempio, dal 2012 la spesa per i farmaci oncologici è raddoppiata, e lo scorso anno è arrivata a totalizzare quasi 50 miliardi di dollari. Due terzi di questa crescita sono legati ai farmaci lanciati negli ultimi cinque anni, peraltro tra quelli più costosi del mercato.

Al di fuori degli Stati Uniti, i costi dei farmaci oncologici hanno superato i $ 60 mld nel 2017, trainati dai lanci di nuovi prodotti e dall'aumento dell'uso delle terapie già esistenti.

Secondo i dati di IQVIA, nel 2017 la spesa per il cancro è salita a $ 133 mld, rispetto ai $ 96 mld del 2013, compresi circa $ 24 mld spesi per cure di supporto.





I medicinali con la spesa più alta sono usati ampiamente in tutti i Paesi, sono generalmente marchi nuovi e spesso hanno più indicazioni approvate.

Degli antitumorali in uso in tutto il mondo, l'80% ha fruttato all’azienda che li produce e commercializza meno di $ 1 mld all'anno, e il 72% meno di $ 500 mln.

Nell'ultimo decennio, i prezzi di listino delle nuove terapie antitumorali al momento del lancio sono aumentati costantemente e il costo medio annuale di un nuovo farmaco lanciato nel 2017 ha superato i $ 150.000, rispetto ai $ 79.000 di quelli lanciati nel 2013.

In totale, i lanci del 2017 hanno trattato meno di 5.000 pazienti, per via delle piccole popolazioni a cui sono destinati, oltre al breve tempo trascorso dal lancio di alcuni prodotti. La tendenza generale a rendere più costosi molti trattamenti include sia un focus su sottopopolazioni più piccole e patologie più di nicchia, sia i significativi benefici clinici legati a molti nuovi trattamenti.

La maggior parte dei farmaci antitumorali, compresi quelli ad alto costo annuale, sono utilizzati da relativamente pochi pazienti, con circa l'87% dei farmaci assunti da meno di 10.000 pazienti nel 2017.

Le prospettive di sviluppo clinico
La pipeline delle immunoterapie è particolarmente nutrita e include quasi 300 molecole con 60 diversi meccanismi sviluppate per combattere il cancro e in corso di valutazione in sperimentazioni cliniche di Fase I o II.

Gli studi di immunoterapia in corso riguardano 34 diversi tipi di tumore, a testimonianza dell’ampio campo di applicazione di questo nuovo approccio al trattamento della malattia.

Quasi 700 aziende o organizzazioni sanitarie hanno uno o più farmaci oncologici in fase avanzata di sviluppo, e 14 delle più grandi società farmaceutiche del mondo hanno almeno un terzo delle loro attività di ricerca e sviluppo in fase avanzata focalizzato sull'oncologia.

Cosa aspettarsi da qui al 2022
Nel prossimo decennio i progressi tecnologici e l'uso delle informazioni avranno un impatto sul trattamento e sui costi oncologici. Inclusi i progressi di farmaci e dispositivi medici, così come i dati del mondo reale, l'intelligenza artificiale e le app mobili per coinvolgere meglio i pazienti.

In campo farmaceutico, l'aumento delle terapie immuno-oncologiche, cellulari e geniche sta generando risultati clinici precoci significativi, mentre ulteriori meccanismi molecolari come l'interferenza dell'RNA e i farmaci basati su piccole molecole sono in via di sviluppo e si stanno dimostrando promettenti.

I dati del mondo reale mostrano in prospettiva un migliore monitoraggio dei pazienti grazie a registri di patologia tumorale, oltre che l'abilitazione dell'intelligenza artificiale per aiutare nella diagnosi, nella selezione dei trattamenti e persino nella scoperta dei farmaci.

Secondo il rapporto, non vi sono segnali che depongano a favore di un rallentamento del mercato dei farmaci antitumorali. In termini commerciali, si prevede che il mercato globale delle terapie oncologiche entro il 2022 arriverà, a circa 200 miliardi di dollari, con una crescita media del 10-13% nei prossimi cinque anni, metà dei quali saranno a carico del solo mercato statunitense che toccherà i $ 100 mld, con una crescita annua media del 12-15%.