Parkinson, per un massimo di $812 mln Axovant acquisisce i diritti per terapia genica

La compagnia biotech Axovant Sciences ha firmato un accordo per ottenere i diritti mondiali in esclusiva del candidato AXO-Lenti-PD di Oxford BioMedica, una terapia genica per la malattia di Parkinson.

La compagnia biotech Axovant Sciences ha firmato un accordo per ottenere i diritti mondiali in esclusiva del candidato AXO-Lenti-PD di Oxford BioMedica, una terapia genica per la malattia di Parkinson.
L’accordo è stato sostenuto dall’acquisto di azioni Axovant per un valore di $25 mln da parte di Roivant Sciences, società madre della stessa Axovant, che ora detiene il 73% circa della controllata. Axovant prevede di condurre uno studio di escalation della dose di Fase I/II con AXO-Lenti-PD in pazienti con malattia di Parkinson avanzata entro la fine del 2018.

Grazie a $ 30 milioni in contanti, Axovant ottiene i diritti sulla terapia e sul suo predecessore ProSavin. Oxford BioMedica resterà il fornitore clinico e commerciale di AXO-Lenti-PD e potrà ricevere ulteriori pagamenti di oltre $ 812 mln a raggiungimento di determinati obiettivi e royalties sulle vendite.

Una pipeline da espandere
Dopo che due incidenti clinici hanno portato all'annullamento del suo farmaco sperimentale per la malattia di Alzheimer in Fase III, l'intepirdina, Axovant è rimasta con due soli prodotti in pipeline.
Nelotanserin, un agonista inverso 5HT2A in sviluppo per disturbi del sonno REM in pazienti con malattia di Parkinson e demenza con corpi di Lewy (DLB), e il candidato RVT-104, una combinazione di rivastigmina più un antagonista del recettore muscarinico periferico attivo per il morbo di Alzheimer e il DLB.

Nonostante l’importanza dell’inserimento di un nuovo prodotto innovativo in pipeline, Axovant non risolve la necessità di commercializzare un prodotto nel breve termine. Per nelotanserin sono previsti un paio di studi di Fase II nel 2019, mentre i dati iniziali dallo studio di Fase I/II di AXO-Lenti-PD potrebbero arrivare non prima della fine del 2019

Michael Yee, analista azionario di Jefferies, ha scritto agli investitori che l'accordo di licenza è «un importante punto di svolta nel percorso della compagnia» e un «chiaro e positivo passaggio dell'azienda nell'eccitante e promettente area della terapia genica».

«Continueremo a perseguire nuovi approcci terapeutici basati sulla scienza trasformativa e amplieremo ulteriormente la nostra pipeline con asset di alta qualità come AXO-Lenti-PD», ha dichiarato il CEO di Axovant Pavan Cheruvu. «Questo fa parte del nostro obiettivo a lungo termine, far diventare Axovant un leader nello sviluppo e nella commercializzazione di nuovi farmaci innovativi con indicazioni neurologiche».

Per supportare il passaggio alla terapia genica, Fraser Wright, co-fondatore di Spark Therapeutics ed esperto in terapia genica, entrerà a far parte di Axovant come CTO per i programmi in questa area.

Non tutti sono però così ottimisti. Il programma è già in circolazione da molti anni e un precedente studio di Fase I/II non era controllato con placebo. Inoltre, non è chiaro se le modifiche apportate di recente al fine di rendere AXO-Lenti-PD più sicuro ed efficace, porteranno a risultati nella fase clinica.

La terapia genica per il Parkinson
Precedentemente noto come OXB-102, AXO-Lenti-PD utilizza un tipo di virus modificato e innocuo chiamato lentivirus per fornire tre geni che contengono le istruzioni per creare un enzima chiave nella sintesi della dopamina, la cui carenza nel cervello è alla base della malattia di Parkinson.

Il farmaco sperimentale è stato progettato per fornire un ripristino duraturo dei livelli di dopamina dopo una singola somministrazione.

Oxford ha recentemente completato uno studio di Fase I/II di ProSavin (NCT00627588), il predecessore di OXB-102, che ha dimostrato buone sicurezza e tollerabilità insieme a un significativo miglioramento della funzione motoria dopo 6 e 12 mesi nei pazienti con Parkinson. Un beneficio che si è mantenuto fino a quattro anni nella maggior parte dei pazienti, nonostante la natura degenerativa progressiva della malattia.

Rispetto a ProSavin, gli studi preclinici di OXB-102 hanno mostrato un aumento della produzione degli enzimi chiave e una potenza almeno cinque volte maggiore nel miglioramento del comportamento e del movimento in un modello animale della malattia.