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Per combattere l'Alzheimer Biogen prova anche la terapia genica. Accordo (potenziale) da $2,4 mld con Sangamo 

In un affare che potenzialmente potrebbe svariati miliardi di dollari, Biogen e la società di gene-editing Sangamo Therapeutics hanno deciso di esplorare se la tecnologia di quest'ultima è in grado di trattare una serie di condizioni neurologiche, tra cui il morbo di Alzheimer. L'idea alla base delle ricerche di Sangamo è di regolare l'espressione di proteine coinvolte nella patogenesi dell'Alzheimer. L'accordo rappresenta un successo per la tecnologia di Sangamo che in tempi recenti è stata un po' eclissata dalla CRISPR.

In un affare che potenzialmente potrebbe valere svariati miliardi di dollari, Biogen e la società di gene-editing Sangamo Therapeutics hanno deciso di esplorare se la tecnologia di quest'ultima è in grado di trattare una serie di condizioni neurologiche, tra cui il morbo di Alzheimer.

Sangamo è leader nella tecnologia di editing genomico nota come Zinc finger o nucleasi a dita di zinco che consente di intervenire in modo preciso nel DNA di cellule di un particolare tessuto del corpo umano: come inviare un chirurgo in miniatura direttamente sul luogo dell'operazione. L’idea alla base delle ricerche di Sangamo è di regolare l’espressione di proteine coinvolte nella patogenesi dell’Alzheimer. L’accordo rappresenta un successo per la tecnologia di Sangamo che in tempi recenti è stata un po’ eclissata dalla CRISPR.

I termini dell'accordo lasciano a Sangamo la responsabilità delle prime attività di ricerca, con costi ripartiti tra le due biotech. Biogen prenderà il controllo dello sviluppo una volta che i farmaci saranno vicini ai test sull’uomo.

Biogen ha accettato di pagare a Sangamo 350 milioni di dollari in anticipo, e ha messo sul tavolo quasi 2,4 miliardi di dollari che saranno corrisposti al superamento delle varie fasi della ricerca. Si tratta di una delle somme più alte mai corrisposte per farmaci ancora in fase pre clinica.

Il pagamento anticipato di 350 milioni di dollari a Sangamo è suddiviso in un canone di licenza di 125 milioni di dollari e un acquisto di nuove azioni Sangamo per 225 milioni di dollari. Biogen sta acquistando circa 24 milioni di azioni a 9,21 dollari per azione. Oltre ai pagamenti per le milestones, Sangamo potrebbe anche ricevere royalty a una o più cifre, da una a due cifre, sulle vendite commerciali nette di prodotti provenienti dalla collaborazione. Le azioni di Sangamo sono aumentate di quasi il 40% dopo il giovedì di chiusura del mercato, venendo scambiate a 9,30 dollari.

Attraverso questo accordo, Biogen ottiene i diritti esclusivi di tre farmaci sperimentali  e mantiene la possibilità di valutare fino a nove ulteriori target non rivelati in un periodo di cinque anni. Tra i primi tre potenziali prodotti c'è un farmaco (ST-501) per malattie legate ad anomalie di una proteina chiamata tau, implicata nella patogenesi della malattia di Alzheimer, un farmaco (ST-502 ) per malattie legate a una proteina chiamata sinucleina, per il morbo di Parkinson, e un farmaco per una malattia neuromuscolare non dichiarata.

Negli studi preclinici, ST-501 e ST-502 hanno dimostrato la capacità di reprimere le proteine tau e alfa sinucleina. Saranno però necessari svariati anni di lavoro e studi clinici per determinare se questi farmaci e questa tecnologia sono efficaci.

"Crediamo che la promessa della medicina genomica nelle neuroscienze sia quella di fornire un trattamento una tantum ai pazienti per modificare la loro storia naturale della malattia affrontando la causa di fondo a livello genomico", ha dichiarato il Ceo di Sangamo Sandy Macrae.

La grande scommessa sulla tecnologia di Sangamo arriva mentre Biogen si prepara a chiedere alle autorità regolatorie di approvare aducanumab, il suo farmaco sperimentale per il morbo di Alzheimer. Secondo gli analisti, le probabilità di ottenere l’approvazione Fda sono del 50% visto che i risultati della fase III, benchè incoraggianti perché per la prima volta un farmaco ha ridotto la progressione della malattia,  sono stati contrastanti e di non facile interpretazione.

La collaborazione con Sangamo rafforza l'impegno di Biogen a sviluppare farmaci per le malattie neurologiche, un'area dalla quale altre società si sono ritirate negli ultimi anni.

Uno dei biglietti da visita di Sangamo è la tecnologia delle nucleasi a dita di zinco. L'azienda sostiene che questa tecnologia può rompere il Dna a doppio filamento nel sito in cui i geni stanno causando la malattia, aprendo la strada all'introduzione di un set di Dna correttivo.

I farmaci più avanzati di Sangamo hannop come bersaglio, tra le altre malattie, l'emofilia, l'anemia falciforme e un raro disturbo noto come malattia di Fabry. La biotech californiana come partner conta anche Pfizer, Sanofi e Takeda.

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