Orphan Europe, la società di Recordati specializzata nelle malattie rare, ha concluso un accordo con Erytech Pharma, società biofarmaceutica francese focalizzata nello sviluppo di nuove terapie per patologie oncologiche rare e malattie orfane. Le due società hanno firmato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione e distribuzione in Europa di un farmaco per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e della leucemia mieloide acuta (LMA).

Si tratta di L‐asparaginasi incapsulato in eritrociti umani. Studiato per il trattamento di tumori ematologici maligni, è in fase II/III di sviluppo clinico per l’indicazione in LLA e in procinto di iniziare la fase clinica IIb per l’indicazione in LMA in Europa. Il prodotto ha ottenuto la designazione di “farmaco orfano” in Europa e negli USA per ALL.

La una nuova formulazione di L‐asparaginasi permette un utilizzo clinico più ampio e più sicuro rispetto ai prodotti esistenti grazie all’inserimento e alla protezione dell’enzima all’interno di globuli rossi omologhi. Il valore aggiunto del farmaco (attraverso l’incapsula mento di L‐asparaginasi all’interno dei globuli rossi) si evidenzia nell’efficacia più duratura, la miglior adesione al trattamento, le dosi ridotte e il profilo di sicurezza migliore rispetto all’L‐asparaginasi convenzionale.