Roche ha annunciato di aver siglato un accordo del valore massimo di 600 milioni di dollari con l’azienda irlandese Prothena per ottenere i diritti di sviluppo e commercializzazione di un nuovo farmaco contro il Parkinson.

Si tratta di PRX022, un anticorpo monoclonale diretto contro l’alfa sinucleina, un farmaco sperimentale che il prossimo anno entrerà nella fase I del proprio sviluppo clinico.
In base all’accordo Prothena riceverà da Roche una somma immediata pari a 45 milioni di dollari più altri 555 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone di sviluppo, regolatorie e commerciali. L’azienda irlandese riceverà anche il 30% dei profitti sulle vendite del farmaco negli Stati Uniti e dividerà con Roche il 30% dei costi di sviluppo e commercializzazione del medicinale.

"Attualmente, non esiste alcun trattamento che modifica il corso della malattia di parkinson, e prendendo di mira uno dei determinanti molecolari chiave, il farmacoPRX002 ha il potenziale per rallentare o ridurre la sua progressione", ha detto Luca Santarelli, responsabile delle neuroscienze e della ricerca di piccole molecole di Roche.

È noto da tempo che la proteina alfa-sinucleina si accumula nelle cellule nervose affette dalla malattia di Parkinson. I tipici corpi di Lewy nelle cellule nervose, che permettono una diagnosi sicura di malattia di Parkinson, sono costituite in gran parte dalla proteina alfa-sinucleina.

È noto anche che gli organelli deputati alla produzione di energia, i mitocondri, sono difettosi nelle cellule nervose della sostanza nera nei pazienti affetti da malattia di Parkinson e che tossine che interferiscono con la funzione dei mitocondri, come MPTP, causano danni che somigliano a quelli osservati nella malattia di Parkinson.

Ricercatori americani hanno ora scoperto che la proteina alfa-sinucleina interagisce direttamente con la membrana dei mitocondri, danneggiandola e causandone la frammentazione. La riduzione della produzione di energia determina la morte delle cellule nervose.

Per questi motivi, l’inibizione dell’alfa si nucleina da parte di PRX022, potrebbe rappresentare una strategia efficace nella cura del Parkinson.