Sanofi e Alnylam rivedono l'alleanza: a Sanofi va fitusiran (emofilia) ad Alnyam patisiran (amiloidosi)

In una revisione della sua partnership con la statunitense Alnylam Pharmaceuticals, il gruppo farmaceutico francese Sanofi ha dichiarato di aver ottenuto il diritto di sviluppare e vendere in tutto il mondo fitusiran, un nuovo farmaco per l'emofilia A e B. Parallelamente, Alnylam riacquisisce i pieni diritti per commercializzare in tutto il mondo il farmaco patisiran sviluppato per l'amiloidosi.

In una revisione della sua partnership con la statunitense Alnylam Pharmaceuticals, il gruppo farmaceutico francese Sanofi ha dichiarato di aver ottenuto il diritto di sviluppare e vendere in tutto il mondo fitusiran, un nuovo farmaco per l'emofilia A e B. Parallelamente, Alnylam riacquisisce i pieni diritti per commercializzare in tutto il mondo il farmaco patisiran sviluppato per l'amiloidosi.

In base all'accordo, la divisione Sanofi Genzyme si assumerà la piena responsabilità dello sviluppo e della commercializzazione globali di fitusiran, una terapia sperimentale basata sulla RNA interference (RNAi) sviluppata per il trattamento dell’emofilia A e B. L’accordo prevede che i relativi costi siano ancora finanziati da Alnylam fino alla conclusione del periodo di transizione, prevista entro la metà del 2018.

Sanofi pagherà ad Alnylam 50 milioni di dollari dopo la somministrazione del farmaco al primo paziente nel programma ATLAS di Fase 3 e royalties sulla base delle future vendite del prodotto.

Alnylam dal canto suo ri-ottiene i diritti di sviluppo e commercializzazione globali dei suoi programmi di ricerca sulle terapie RNAi per l'amiloidosi ATTR, inclusi patisiran e ALN-TTRsc02. Sanofi riceverà delle royalties sulle vendite di questi prodotti.

Entrambi i farmaci erano stati oggetto di un precedente accordo che ne consentiva la gestione a entrambe le aziende ma in territori diversi, rendendo l'alleanza complicata e per certi versi inefficiente.



Il commento di Sanofi
«La nuova alleanza riflette l'interesse prolungato di Sanofi Genzyme per il forte potenziale del portafoglio di farmaci genetici di Alnylam. La nuova struttura semplifica le operazioni, fornendo a entrambe le parti l'agilità necessaria per rendere questi medicinali disponibili ai pazienti il più rapidamente possibile una volta approvati», ha dichiarato Bill Sibold, vicepresidente esecutivo e responsabile di Sanofi Genzyme.

«Questa ristrutturazione consentirà a entrambe le parti di massimizzare il valore di ciascuna risorsa e di mantenere un'economia condivisa attraverso il programma dell'alleanza».
Sanofi ha anche comunicato che continuerà ad avere il diritto di opzione per altri programmi di Alnylam per malattie genetiche rare, per lo sviluppo e la commercializzazione in territori al di fuori degli Stati Uniti, Canada e Europa occidentale, nonché il diritto a una licenza globale.

Il commento di Alnylam
«Questa ristrutturazione strategica consente uno sviluppo semplificato e un approccio ottimizzato per portare farmaci innovativi ai pazienti con amiloidosi ATTR ed emofilia in tutto il mondo, massimizzando le opportunità commerciali per questi programmi», ha dichiarato John Maraganore, CEO di Alnylam. «Per Alnylam, questo fornisce chiarezza strategica e allineamento operativo per quanto riguarda lo sviluppo e la commercializzazione di patisiran e ALN-TTRsc02. Ci consentirà di sviluppare entrambi i prodotti in modo completo, affrontando l'intero spettro del trattamento e della prevenzione della malattia da amiloidosi mediata dalla transtiretina. Allo stesso tempo, continueremo a sostenere e trarre vantaggio, attraverso le royalties, dall'opportunità del fitusiran attraverso lo sviluppo e la leadership commerciale di Sanofi».

Il nuovo accordo fornisce anche ad Alnylam l'opportunità di costruire una presenza globale e un'infrastruttura commerciale che può essere sfruttata per i farmaci patirisan e ALN-TTRsc02, entrambi per l’amiloidosi ATTR e altri programmi, tra cui givosiran, un RNAi per il trattamento delle porfirie epatiche acute e cemdisiran, un altro RNAi per le malattie mediate dal complemento, dei quali Alnylam ha mantenuto la proprietà globale.

Un nuovo farmaco per l’emofilia grazie alla tecnica della RNA interference
Fitusiran svolge un’azione inibitoria della sintesi di antitrombina, ripristinando l'emostasi e prevenendo le emorragie nelle persone colpite da emofilia. In virtù dell'innovativo approccio terapeutico RNAi, fitusiran è potenzialmente in grado di sopperire al deficit dei fattori della coagulazione che risultano essere carenti nelle persone affette da emofilia A o B. Il farmaco è quindi progettato per essere utilizzato in entrambe le forme della malattia. Altro vantaggio della terapia sarebbe la possibilità di una somministrazione sottocutanea a cadenza mensile, elemento favorevole nell'ottica di una migliore qualità di vita dei pazienti.

Attualmente fitusiran è in Fase 2 di sperimentazione. Di recente è stato annunciato l'avvio del programma clinico ATLAS, che si compone di tre studi di Fase 3 sul farmaco e a cui parteciperanno anche diversi centri italiani.

La RNA interference
La RNA interference è un naturale processo cellulare di silenziamento genico che rappresenta anche una delle frontiere più promettenti e in rapido progresso nello sviluppo di nuovi farmaci.
Deriva dal concetto generale che un RNA, in presenza di una catena di RNA complementare, formi con questo un doppio filamento molto stabile. L’RNA a doppio filamento non viene tradotto e quindi ne viene abolita la sintesi proteica da esso normalmente derivante. La presenza di questa molecola di RNA a doppio filamento della cellula, porta a quell’effetto chiamato di interferenza dell’RNA (RNAi). Questa tecnica si utilizza per silenziare proteine difettose che sono cause di malattie.