Shire presenta la pipeline, entro il 2020 fatturato a $10 mld

Business
E’ una Shire sempre più focalizzata nelle malattia rare e nei farmaci innovativi quella che oggi si è presentata, in diretta o via web, ad analisti e investitori finanziari di tutto il mondo. La società non ha per nulla risentito del mancato accordo con AbbVie e, come già annunciato in precedenza, si è posta l’obiettivo  di raddoppiare il fatturato del 2013 ($5mld) per raggiungere nel 2020 ricavi di $10 mld, dei quali 3 dovranno arrivare dai nuovi prodotti presentati oggi

Ne corso dell’incontro, Shire ha annunciato l’avvio di una collaborazione con Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, una società di sviluppo preclinico affiliata alla  Cystic Fibrosis Foundation, per sostenere la piattaforma tecnologia basata sull’RNA messaggero al fine di mettere  a punto nuove cure per la fibrosi cistica (FC).

Oggi è stata anche resa noto l’ottenimento della fast track designation da parte dell’Fda per SHP607, una terapia sostitutiva di proteine in fase di sviluppo per la prevenzione della retinopatia della prematuro (POR).

"La strategia chiara e mirata di Shire ci ha permesso di trasformare la nostra pipeline con 22 programmi di ricerca in fase clinica, cioè studiati nell’uomo, il massimo nella storia di Shire," ha dichiarato Flemming Ornskov, chief executive officer della società britannica.

"Le nostre capacità cliniche e scientifiche a scoprire nuove terapie per le malattie rare sono focalizzati su nuove indicazioni e le aree terapeutiche", ha detto Philip J. Vickers, Ph.D., Global Head of Research & Development. "Abbiamo un certo numero di importanti milestones cliniche previste nei prossimi 18 mesi, e puntiamo ad accelerare la consegna di terapie per i pazienti da una pipeline interna altamente produttiva, integrato con l'acquisizione di attività sull'estero e collaborazioni innovative."

La società ha anche deciso di riunire in una sola entità tutta la ricerca e sviluppo, attualmente divisa in tre settori. Ciò comporterà la perdita di circa 300 posti di lavoro e dai sei centri attuali s passerà a cinque.

Vediamo in sintesi i principali progetti di ricerca della società.

Accordo con CFFT Investment / piattaforma tecnologica su RNA messaggero
L’RNA messaggero (mRNA) è un materiale biologico naturale prodotto dagli organismi per trasmettere al ribosoma le informazioni genetiche codificate da un gene (DNA), traducendo le informazioni genetiche codificate in proteine viventi. In molte malattie, la causa è la mancanza di livelli sufficienti di una proteina funzionale.

Shire sta indagando terapie già presenti nella sua pipeline preclinica per fornire mRNA di parti del corpo in cui può essere utilizzato dagli stessi meccanismi cellulari del corpo per produrre copie normali della proteina la cui carenza o mancanza è casa di una specifica malattia.
.
CFFT si è impegnata a investire fino a $ 15 milioni per sostenere la piattaforma tecnologica mRNA di Shire per la cura della fibrosi cistica. In corso di FC, mutazioni nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) portano a una interruzione della normale regolazione dei fluidi nei polmoni che causa un addensamento delle secrezioni, limitando in tal modo la funzione polmonare e determinando infezioni polmonari ricorrenti.

L'obiettivo di Shire è quello di fornire mRNA che codifica per una (wild type) versione completamente funzionale della proteina CFTR ai polmoni dei pazienti con fibrosi cistica. Se abbastanza elevati livelli di proteina CFTR funzionale possono essere prodotti, la funzione polmonare può essere migliorata, riducendo così la frequenza e la gravità delle infezioni.

Shire sta anche esaminando altre malattie che sono causate dalla mancanza di sufficienti livelli di una proteina funzionale e in cui la società britannica può essere in grado di sfruttare la propria piattaforma di mRNA Technology.

Fast track per SHP607
Shire ha ricevuto dall’Fda la procedura di approvazione accelerata (fast track) per SHP607, una terapia sostitutiva di proteine per la prevenzione della retinopatia del prematuro (POR).
Quest’ultimo è un disordine oculare bilaterale con vascolarizzazione retinica anomala tipica dei prematuri, soprattutto dei soggetti col peso più basso alla nascita, con conseguenze che variano dalla capacità visiva normale alla cecità. Colpisce soprattutto i bambini prematuri nati prima delle 28 settimane, circa 30mila in Usa e altrettanti in Europa.

Il Fast track è un processo approvativo dall’Fda che facilita lo sviluppo e velocizza la revisione dei farmaci per il trattamento di malattie gravi che colmano un bisogno medico non soddisfatto con l'obiettivo di fornire importanti nuovi trattamenti per i pazienti.
Il farmaco è a base di IGF-1 (somatomedina C) e viene somministrati fino alle 30 settimane, dopodichè inizia la sua produzione fisiologica. SHP607 è attualmente in Fase 2 in un trial che mira a confrontare la gravità del POR tra i pazienti trattati con il farmaco rispetto una popolazione di controllo non trattato abbinato per l'età gestazionale. I dati preliminari di questo studio sono attesi per la seconda metà del 2015.

Lifitegrast (SHP606)
Nel Q1 2015, Shire prevede di presentare all’Fda la domanda di approvazione (NDA) per lifitegrast per il trattamento dei segni e sintomi della malattia dell'occhio secco. La società sta conducendo anche un trial di Fase 3 di sicurezza ed efficacia (studio OPUS-3) a sostegno di una potenziale indicazione negli Stati Uniti e nei mercati internazionali.
Secondo i dati presentati oggi, sono oltre 23 milioni gli americani che soffrono di malattia da occhio sezzo. Alcuni, circa un decimo, per la sindrome di Sjogren, molti di più per altre condizioni (menopausa) oppure a seguito delle correzioni della vista attraverso il laser.

SHP625 (LUM001)
Shire ha completato l'arruolamento di uno studio registrativo di fase 2 in pazienti pediatrici con sindrome di Alagille (ALG). ALGS è una malattia genetica rara che colpisce fegato, cuore, reni, e altri sistemi del corpo. Shire prevede di presentare i risultati top-line nel primo semestre del 2015. Sono in corso anche altri quattro studi di fase 2/3 in pazienti ALGS.

SHP626 (LUM002)
Una Investigational New Drug Application (IND) per SHP626 in pazienti con steatoepatite non-alcolica (NASH) è stato presentato nel mese di novembre e dopo l'autorizzazione della Fda per procedere nel Q1 2015 verrà avviato un trial di fase 1b che studierà dosi multiple del farmqaco. La NASH è una condizione caratterizzata da depositi di grasso nel fegato, con conseguente infiammazione e, in un sottogruppo di pazienti, fibrosi significativa.

Vyvanse nel BED
L'Fda ha concesso la revisione prioritaria per una nuova indicazione (sNDA) richiesta per il farmaco Lisdexamfetamine dimesylate (principio attivo di Vyvanse) per il disturbo da alimentazione incontrollata, detto anche BED (acronimo dell'inglese Binge Eating Disorder).
La BED è caratterizzata da ricorrenti episodi di mangiare grandi quantità di cibo in un periodo di tempo discreto, la perdita costante di controllo mentre si compiono queste azioni e il rimorso che ne consegue. Le persone che soffrono di BED vanno incontro a questi episodi almeno una volta alla settimana in un periodo di tre mesi o più. La data attesa per la decisione dell’Fda circa l’approvazione del farmaco (PDUFA) è il 1 Febbraio 2015.

SEZIONE DOWNLOAD