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Sigma-Tau lancia in Usa farmaco per malattia della cornea in pazienti affetti da cistinosi

Sigma-Tau Pharmaceuticals Inc., con sede a Gaithersburg (Maryland, USA), una divisione del business globale “ Malattie Rare” del Gruppo Sigma-Tau, ha annunciato l’immissione in commercio negli Stati Uniti della soluzione oftalmica di cisteamina per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi.

Si tratta della prima terapia (e l’unica approvata dalla Fda) sviluppata in associazione con il NIH (National Institutes of Health) e in collaborazione con la Cystinosis Foundation, CystinosisResearch Foundation e CystinosisResearch Network. La FDA, che aveva già  valorizzato il prodotto riconoscendogli lo status di “farmaco orfano”,  ha approvato il farmaco lo scorso ottobre. 

“Il lancio del Cystaran rappresenta una notevole pietra miliare per il Gruppo italiano Sigma-Tau e dà ulteriore prova della nostra consolidata capacità di sviluppare e rendere disponibili terapie nuove per i pazienti affetti da diverse malattie rare - ha commentato Dave Lemus, Amministratore Delegato della Sigma-Tau Pharmaceuticals -  siamo impegnati a garantire l'accesso completo a tutti i pazienti affetti da cistinosi con accumulo di cristalli di cistina nella cornea. È per noi un grande privilegio poter offrire questa importante nuova terapia che avrà effetti positivi sulla vita quotidiana di questi pazienti."

La malattia causa ipertiroidismo, diabete, epatosplenomegalia con coinvolgimento muscolare e cerebrale, lacrimazione e fotofobia. Proprio per questo farmaco Il Gruppo Sigma-Tau ha ottenuto il riconoscimento ufficiale, durante la celebrazione del trentesimo anniversario, della National Organization for Rare Disorders (NORD) statunitense.

Sigma-Tau è già in avanzata fare di pianificazione per sottomettere la “orphan drug designation” anche in altri Paesi, inoltre Cystaran sarà comunque disponibile, nell’ambito di programmi speciali (named patient use),  per i pazienti sia in Europa che in Asia.

Che cos'è la cistinosi
La cistinosi, una rara malattia genetica che colpisce circa 2.000 persone nel mondo, è una condizione potenzialmente mortale in cui l'organismo accumula all'interno delle cellule la cistina (uno degli amminoacidi che compongono le proteine). La cistina in eccesso porta alla formazione di cristalli che possono depositarsi nelle cellule dell'intero organismo, danneggiandole. La cistinosi distrugge lentamente vari organi vitali, come reni, fegato, occhi, muscoli e cervello.

Altre complicazioni indotte dalla cistinosi comprendono: stanchezza muscolare, diabete, ipotiroidismo, difficoltà di deglutizione, rachitismo. L'accumulo di cistina nella cornea può condurre a complicazioni oftalmiche come strabismo, sensazione di corpo estraneo, cambiamenti dell'acume visivo, nebulosità corneale e fotofobia (ossia sensibilità alla luce). La sicurezza e l'efficacia clinica del farmaco sono state valutate tramite studi clinici controllati condotti dal NIH su circa 300 pazienti.


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