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Sindrome da distress respiratorio, Novartis investe  $1,35 mld per farmaco studiato anche per COVID

Novartis ha siglato un accordo esclusivo di licenza e collaborazione a livello mondiale con Mesoblast, società biotech con sede in Australia, per sviluppare, commercializzare e produrre remestemcel-L un farmaco sperimentale per la sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS), anche quando è collegato a COVID-19. 

Novartis ha siglato un accordo esclusivo di licenza e collaborazione a livello mondiale con Mesoblast, società biotech con sede in Australia, per sviluppare, commercializzare e produrre remestemcel-L un farmaco sperimentale per la sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS), anche quando è collegato a COVID-19.

La società svizzera prevede di avviare una sperimentazione di Fase III nell'ARDS non legata a COVID-19 poco dopo la chiusura dell'accordo. Il farmaco è attualmente in fase di valutazione in uno studio di Fase III nell'ARDS correlata a COVID-19.

Remestemcel-L è costituito da cellule stromali mesenchimali espanse in coltura, derivate dal midollo osseo di un donatore. Le aziende ritengono che abbia proprietà immunomodulatorie in grado di contrastare la reazione immunitaria iperattiva nota come tempesta di citochine, legata alla COVID-19 e ad altre condizioni infiammatorie. Gli scienziati che lo hanno sviluppato ritengono che regoli la produzione di citochine pro-infiammatorie e l'aumento della produzione di citochine antinfiammatorie.

Secondo i termini dell'accordo, Novartis acquisisce i diritti di remestemcel-L per l'ARDS. Inizialmente, a Mesoblast verranno versati 25 milioni di dollari in anticipo e altri 25 milioni di dollarisaranno investiti per l’acquisto di azioni Mesoblast insieme ad ulteriori pagamenti di pietre miliari pre-commerciali che potrebbero ammontare a 505 milioni di dollari e pietre miliari post-commerciali fino a 750 milioni di dollari.

Sono inoltre ammissibili per le royalties. Novartis offrirà supporto per lo scale-up della produzione commerciale. Novartis ha anche la possibilità di distribuire il farmaco per la malattia del trapianto contro l'ospite (inglese Graft versus Host Disease, da cui la sigla GvHD)) al di fuori del Giappone. Entrambe le società hanno il diritto di cofinanziare lo sviluppo e la commercializzazione per altre indicazioni non respiratorie.

Inoltre, Novartis rimborserà a Mesoblast fino a 50 milioni di dollari per il raggiungimento di specifiche pietre miliari associate ai processi di produzione di prossima generazione utilizzando i suoi supporti proprietari e i bioreattori tridimensionali. Novartis si occuperà di tutte le spese in conto capitale necessarie per far fronte all'aumento della capacità produttiva.

"Crediamo che Novartis sia in una posizione unica per far progredire questa nuova importante terapia potenziale", ha detto John Tsai, capo del Global Drug Development e chief medical officer di Novartis. "Novartis è impegnata e ha dimostrato di avere successo con le terapie a base di cellule e con la trasformazione delle cure per uno spettro di malattie respiratorie".

E continua: "Questo fa di Remestemcel-L un'importante aggiunta alla nostra pipeline". Ha il potenziale per essere il primo trattamento per i pazienti affetti da ARDS più critici e ci offre l'opportunità di applicare anni di esperienza specialistica direttamente al lavoro di risparmio".

A marzo è stato avviato un programma di uso compassionevole che comprendeva 12 pazienti affetti da ARDS associati a COVID-19. I pazienti erano in ventilazione meccanica. La terapia è risultata associata a un tasso di sopravvivenza dell'83%. Ciò ha sostenuto il lancio dello studio di Fase III, che sta valutando 300 pazienti ed è stato condotto in collaborazione con il Cardiothoracic Surgical Network. Si prevede che lo studio sarà effettuato all'inizio del 2021.

Dopo la conclusione della sperimentazione, Novartis e Mesoblast prevedono di lavorare insieme per avviare una sperimentazione di Fase III del farmaco in ARDS non correlati a CoVID-19.

A differenza delle CAR-T, remestemcel-L non deve essere personalizzato per ogni paziente, il che dovrebbe ridurre i tempi e i costi di produzione.

"La nostra collaborazione con Novartis contribuirà a garantire che remestemcel-L possa diventare disponibile per i molti pazienti affetti da ARDS, la principale causa di mortalità nell'infezione da COVID-19", ha detto Silviu Itescu, amministratore delegato di Mesoblast. "Questo accordo è in linea con la nostra strategia aziendale di collaborare e collaborare con le principali aziende farmaceutiche leader a livello mondiale per massimizzare l'accesso al mercato dei nostri innovativi farmaci cellulari".


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