Takeda e Carmine Therapeutics siglano collaborazione da $900 mln per nuove terapie geniche non virali

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Takeda e la biotech americana Carmine Therapeutics hanno concluso un accordo di collaborazione per sviluppare e commercializzare terapie geniche non virali per due malattie rare.

Takeda e la biotech americana Carmine Therapeutics hanno concluso un accordo di collaborazione per sviluppare e commercializzare terapie geniche non virali per due malattie rare.

Secondo i termini dell'accordo, Takeda riconoscerà a Carmine un pagamento anticipato di entità non rivelata e darà un sostegno finanziario per la ricerca. Takeda si è impegnata a versare un prestito convertibile di 5 milioni di dollari per sostenere lo sviluppo della piattaforma tecnologica REGENT di Carmine. Quest’ultima ha anche diritto a più di 900 milioni di dollari in pagamenti in milestones e royalties. Takeda ha la possibilità di prendere in licenza i programmi dopo la conclusione degli studi preclinici di proof-of-concept e di portare avanti lo sviluppo clinico e la commercializzazione.

In genere, le terapie geniche si basano sui virus come vettore per la somministrazione di terapie geniche alle cellule bersaglio, di solito virus adeno-associati (AAV). La piattaforma tecnologica REGENT di Carmine utilizza vescicole extracellulari di globuli rossi (RBCEV). La tecnologia utilizza cellule del sangue di tipo O per trasportare il carico utile dell'RNA alle cellule bersaglio. I vantaggi rispetto alle terapie geniche basate sull'AAV sono diversi: effettuare un dosaggio di farmaco ripetuto, una maggiore capacità di carico utile e una migliore bio-distribuzione in tessuti selezionati modificando le molecole di superficie dell'RBCEV.

"Siamo lieti di entrare in questa collaborazione con Takeda, leader mondiale riconosciuto nelle terapie per le malattie rare, a poco più di un anno dalla creazione e dall'incubazione di Carmine da parte di Esco Ventures X", ha dichiarato XQ Lin, amministratore delegato e fondatore di Carmine. "Questo fornisce a Carmine un significativo finanziamento per sviluppare ulteriormente la nostra piattaforma REGENT e far progredire i nostri programmi interamente di proprietà".

Carmine è stata fondata nel 2019 da Esco Ventures X, Harvey Lodish con il Whitehead Institute for Biomedical Research e MIT, e i ricercatori di Singapore Minh Le e Jiahai Shi. Finora, la società ha raccolto più di 9,4 milioni di dollari in finanziamenti azionari di seed equity guidati da Esco Ventures e Takeda Ventures.

Nel dicembre 2019, Carmine ha vinto uno dei due premi di Bristol Myers Squibb 2019 per entrare nel LabCentral. Quest’ultimo è un  laboratorio per società di scienze della vita e startup biotecnologiche che si trova a Cambridge nel Massachusets. Nell'ambito del programma Golden Tickets, Bristol Myers Squibb potrà scegliere fino a due società all'anno per sottoscrivere il costo di un banco di laboratorio per un anno nella struttura di LabCentral a Kendall Square.

All'epoca, Ronne Yeo, vice presidente della discovery di Carmine, aveva detto: "I farmaci a base di acido nucleico saranno al centro dell'attenzione nel 21° secolo, ma la loro realizzazione è stata una grande sfida tecnica. Il bello della piattaforma REGENT di Carmine è che siamo in grado di raccogliere grandi quantità di vescicole extracellulari in modo molto economico, e di caricarle con carichi utili di acido nucleico da consegnare in vari siti del corpo, superando diversi limiti degli odierni veicoli di terapia genica".

Takeda sta costruendo la sua pipeline nella terapia genica e nella tecnologia di sostituzione delle proteine. A marzo, l’azienda giapponese ha avviato una partnership multi-target con Evox Therapeutics per sviluppare terapie di sostituzione delle proteine e mRNA per le malattie rare. L'accordo prevedeva cinque nuove terapie, tra cui il programma preclinico di Evox per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). L'accordo comprendeva 44 milioni di dollari in pagamenti anticipati, pagamenti a breve termine di pietre miliari e finanziamenti per la ricerca, oltre a 882 milioni di dollari in vari pagamenti di pietre miliari.

"La collaborazione sulla piattaforma di esosomi Evox completa anche le nostre capacità di espansione nelle terapie cellulari e geniche", ha detto Madhu Natarajan, responsabile dell'unità Rare Diseases Drug Discovery di Takeda, "in particolare con il potenziale di sviluppare nuovi approcci di distribuzione in aggiunta alla nostra piattaforma adeno-associata di virus all'avanguardia, per fornire terapie trasformative o cure funzionali per le persone che vivono con malattie rare".

Nel settembre 2019, Takeda ed Evotec hanno collaborato ad almeno cinque programmi di drug discovery per un'ampia gamma di indicazioni. Poi, nell'aprile di quest'anno, le due aziende hanno avviato un accordo di ricerca a lungo termine a sostegno dei programmi di scoperta della terapia genica di Takeda. Nell'ambito dell'alleanza, Evotec sostiene vari programmi Takeda allineati alle quattro aree terapeutiche di Takeda: oncologia, malattie rare, neuroscienze e gastroenterologia.
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