Sembrava una valida alternativa rispetto alla eritropoietina, rispetto alla quale era più comodo da somministrare. Invece, la peginesatide, questo è il nome del farmaco, in una quota di pazienti ha dato luogo a gravissime reazioni di anafilassi.

Il farmaco è stato così temporaneamente sospeso in Usa (in Europa non era ancora stato approvato), dove era indicato per il trattamento dell’anemia in pazienti in dialisi. Adesso Affymax e Takeda hanno deciso che la collaborazione sul farmaco terminerà il prossimo 10 settembre.

Dopo i primi casi di reazioni allergiche, Takeda ha condotto un’analisi dettagliata di queste reazioni allergiche e ne ha concluso che alla base non vi erano impurezze e problemi produttivi. Allo stresso tempo non ha potuto identificare la causa degli eventi di anafilassi.

Sulla base di queste analisi, adesso Takeda ha deciso di non proseguire la collaborazione con Affymax (che aveva messo a punto il farmaco) e accesso lavorerà con la Fda per decidere come ritirare il farmaco. La decisione non cambia le previsioni di Takeda per l’anno fiscale 2014.

Gli eventi avversi di ipersensibilità sono stati pari allo 0,2% dei circa 25mila pazienti trattati che hanno determinato 19 casi di anafilassi, alcune ospedalizzazioni e il decesso di tre pazienti. Questi eventi comparivano entro i 30 minuti dalla somministrazione del farmaco.

Il farmaco è un peptide sintetico che non presenta omologia di struttura con l'eritropoietina e che si lega e stimola il recettore dell'eritropoietina. Peginesatide, che richiedeva una somministrazione ogni quattro settimane, aveva dato risultati analoghi a quelli delle epoietine che prevedono una somministrazione più frequente. Di conseguenza il suo vantaggio principale consisteva nel ridurre il numero di visite dei pazienti ai centri di dialisi con conseguente riduzione dei costi, diretti e indiretti.

Questo farmaco si aggiunge alla lunga schiera di prodotti i cui eventi avversi gravi sono molto rari e non facilmente identificabili nella fase di sviluppo. Puertroppo solo dalla real life si hanno le risposte definitive, non sempre positive.