Tecnologia genetica e RNA interference si alleano: tra Regeneron e Alnylam accordo da $800 mln

Un accordo di ricerca e sviluppo particolarmente oneroso per farmaci in fase preclinica quello stipulato tra Regeneron Pharmaceuticals, leader nello sviluppo di anticorpi e nella ricerca genetica, e la biotech statunitense Alnylam specializzata nella tecnica sulla RNA interference (RNAi).

Un accordo di ricerca e sviluppo particolarmente oneroso per farmaci in fase preclinica quello stipulato tra Regeneron Pharmaceuticals, leader nello sviluppo di anticorpi e nella ricerca genetica, e la biotech statunitense Alnylam specializzata nella tecnica sulla RNA interference (RNAi).

Regeneron ha messo sul piatto $400 milioni in anticipo, l’acquisto di azioni Alnylam per altri $400 mln al prezzo di $90,01 per azione e ulteriori $200 mln a raggiungimento di alcuni traguardi preclinici. Le due aziende hanno pianificato di portare avanti programmi diretti a 30 target farmacologici e di inserirne molti in sviluppo clinico nei prossimi cinque anni.

Regeneron fornirà ad Alnylam un finanziamento di $2,5 mln all’avvio di ogni programma e altri $2,5 mln quando verrà identificato un potenziale farmaco, che nel complesso potrebbero arrivare a $30 mln di finanziamenti ogni anno.

Investimenti sicuramente importanti, ma proporzionati alle potenzialità di successo della ricerca congiunta delle due compagnie, all’avanguardia nei rispettivi settori. Le società si divideranno i profitti dai farmaci sviluppati nell'ambito della collaborazione.

Insieme per fare “qualcosa di più grande”
Regeneron e Alnylam sono diventate partner nel marzo 2018 per sviluppare insieme dei nuovi trattamenti per la steatoepatite non alcolica (NASH) basati sulla RNAi, un approccio innovativo per colpire e silenziare specificamente qualsiasi gene coinvolto nella causa o nei processi della malattia.

Il rafforzamento della collaborazione consentirà a Regeneron di avere accesso ai farmaci in sviluppo di Alnylam in ambito oftalmologico, per le malattie del sistema nervoso centrale ed epatiche, e a quest’ultima di poter sfruttare l’avanzata tecnologia genetica di Regeneron.

«Non c'è società più forte di Regeneron nell'intero settore per quanto riguarda la genetica e la biologia», ha detto il Ceo di Alnylam John Maraganore. «Hanno fatto il più ampio e significativo investimento in ambito genetico umano. Siamo entusiasti delle nuove frontiere che saremo in grado di creare insieme a Regeneron e dei farmaci che saremo potremo ideare grazie alle tecnologia genetica e alla piattaforma come la RNAi, in grado di alimentare un flusso costante di farmaci innovativi».

L’accordo rappresenta anche una tappa importante nella processo di maturazione delle compagnie biotecnologiche. Sarebbe anche l’avvio di una nuova era in cui le aziende biotech che hanno sviluppato farmaci di importanza significativa sono ormai in grado di stipulare accordi importanti come questo, anziché aspettare che una grande compagnia farmaceutica si faccia avanti.

«Riguarda il futuro e si tratta di sinergie», ha detto George Yancopoulos, responsabile scientifico e co-fondatore di Regeneron. «Non si tratta di uno dei soliti accordi in cui le aziende sperano solo di acquisire una risorsa. Faremo l'opposto. Stiamo cercando persone con le quali possiamo fare le cose più in grande insieme».

Come verrà sfruttata la collaborazione
Regeneron ha fama di essere un’azienda molto pratica e decisa a impegnarsi nei progetti scientifici rivoluzionari. Basti pensare ad aflibercept, una proteina di fusione solubile per il trattamento della degenerazione maculare umida, in commercio in Europa dal 2012 e che ora affronta la concorrenza di Novartis e un'eventuale scadenza di brevetto.

Maraganore ha non ha voluto dare anticipazioni su eventuali programmi specifici in oftalmologia, ma ha detto di aver ben presente che la degenerazione maculare umida legata all'età è un campo in cui la RNA interference, una tecnologia in cui la sua azienda eccelle, potrebbe per esempio essere molto utile per ridurre drasticamente il dosaggio.

Nel settore della genetica epatica, la partnership si concentrerà su un programma di combinazione tra l’anticorpo anti-C5 pozelimab di Regeneron e il farmaco sperimentale in fase II cemdisiran di Alnylam, un agente RNAi somministrato per via sottocutanea mirato al fattore C5 per il trattamento delle malattie mediate dal complemento.

Riguardo al sistema nervoso centrale, Maraganore ha ammesso che la partnership riguarderà diversi programmi e lavori clinici, tra cui quelli mirati alla malattia di Huntington e a patologie definite “a rischio più elevato” come la malattia di Alzheimer.

«In questo momento siamo impegnati in più lanci», ha aggiunto, citando patisiran, la prima terapia RNAi al mondo, approvata ad agosto 2018 negli Usa e indicata negli adulti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (amiloidosi hATTR). Oltre al lancio di givosiran previsto nel 2020, una molecola sperimentale basata sempre sulla RNAi per il trattamento delle porfirie acute epatiche.

Alnylam ha altri due farmaci che spera di lanciare nel giro di due o tre anni e questo nuovo accordo le consentirà di fare investimenti importanti in ambito preclinico per rinforzare la sua pipeline.