Terapia genica, Roche compra Spark Therapeutics per $4,3 mld

Roche ha raggiunto un accordo da $4,3 miliardi per l'acquisizione della società biotech americana Spark Therapeutics. Spark è all'avanguardia nelle ricerche sulle terapie geniche e ha sviluppato Luxturna, un farmaco in grado di curare, forse per sempre, una rara malattia ereditaria dell'occhio che può portare a cecità. La società biotech ha in sviluppo farmaci per l'emofilia A e B e per alcune malattie neurologiche ereditarie.

Roche ha raggiunto un accordo da $4,3 miliardi per l'acquisizione della società biotech americana Spark Therapeutics. Spark è all'avanguardia nelle ricerche sulle terapie geniche e ha sviluppato Luxturna, un farmaco in grado di curare, forse per sempre, una rara malattia ereditaria dell'occhio che può portare a cecità. La società biotech ha in sviluppo farmaci per l'emofilia A e B e per alcune malattie neurologiche ereditarie.

Con questa mossa la casa farmaceutica svizzera espande la sua presenza nel trattamento dell'emofilia.

La somma concordata rappresenta un grande premio sul valore di borsa di Spark, dato che alla chiusura delle borse di venerdì, la società biotecnologica aveva un valore di mercato di poco meno di 2 miliardi di dollari.

Fondata nel 2013, partendo dalle ricerche sulle terapie geniche svolte presso l'ospedale pediatrico di Philadelphia, Spark è all’avanguardia in questo settore. Nel dicembre del 2017, Luxturna, un farmaco di Spark, è stata la prima terapia genica a ricevere l'approvazione della Fda per una rara malattia ereditaria dell’occhio che può portare alla cecità.

Lo scorso anno, l'azienda ha generato 64,7 milioni di dollari di ricavi con una perdita netta di 78,8 milioni di dollari. Questo dato, pur negativo, rappresenta un netto miglioramento rispetto all'anno precedente ma ci fa anche capire quanta strada dovrà ancora fare Roche, se concluderà l’affare, per renderlo profittevole.

Oltre a Luxturna, già in commercio in alcuni Paesi, Sparks ha in pipeline terapie geniche per l’emofilia A, in due varianti (con e senza inibitori), e per l’emofilia B, nonché per malattie neurologiche come la malattia di Pompe e quella di Huntington.

L'emofilia è un settore nuovo per Roche, nel quale l’azienda di Basilea è entrata da poco con un farmaco innovativo, Helimbra, indicato per l’emofilia A con inibitori e che è in studio anche per i pazienti senza inibitori. E’ stato messo in commercio da poco, ma nel quarto trimestre dello scorso anno le vendite hanno già superato i 100 milioni di CHF (100 milioni di dollari).

Portare a casa la tecnologia di Spark, pone Roche nella condizione unica di avere l’offerta terapeutica più innovativa per l’emofilia aiutandola a competere con rivali di mercato come Takeda  e Sanofi.

Per lunghi anni, medici e pazienti sono stati in attesa di terapie geniche che trattassero malattie ereditarie intrattabili causate dalla variazione di un solo gene. Lo sviluppo delle terapie si è rivelato più impegnativo di quanto inizialmente pensato, compresa la morte nel 1999 di un giovane uomo che aveva ricevuto una terapia genica sperimentale.

Negli ultimi anni lo sviluppo delle terapie geniche sembra aver preso una svolta e grandi aziende come Pfizer e Novartis hanno fatto passi avanti per offrire tali trattamenti. Pfizer sta collaborando con Spark per lo sviluppo di un trattamento per l'emofilia B. L'anno scorso Novartis ha pagato 8,7 miliardi di dollari per acquisire AveXis, una società biotech che ha sviluppato la terapia genica della SMA, l'atrofia muscolare spinale.

Tra le sfide che devono affrontare le aziende che cercano di vendere le nuove terapie geniche, vi è l'ottenimento di un rimborso. Spark ha detto di voler vendere Luxturna negli Stati Uniti al costo di 850mila dollari a paziente, ma vuole offrire rimborsi parziali se i pazienti non raggiungono gli obiettivi di recupero.