NUOVA CLASSE DI FARMACI INIBITORI DI PCSK9i: AUMENTARE LE OPPORTUNITA' DI IMPIEGO NEI PAZIENTI ELEGGIBILI

Gli inibitori di PCSK9 sono entrati nel prontuario e quindi nei LEA (Livelli Essenziali di Assistenza) come un'importante opportunità terapeutica con un'indicazione molto specifica; il loro utilizzo è indicato nei pazienti che non riescono ad andare a target con le statine ad alta intensità. La loro prescrizione si attiene a delle regole di appropriatezza di impiego disegnate da Aifa e a un monitoraggio reso possibile grazie all'esistenza di una rete di centri prescrittori.

NUOVA CLASSE DI FARMACI INIBITORI DI PCSK9i: AUMENTARE LE OPPORTUNITA’ DI IMPIEGO NEI PAZIENTI ELEGGIBILI

Federico Spandonaro, Professore Economia Sanitaria, Università Roma Tor Vergata, Presidente C.R.E.A. Sanità

Gli inibitori di PCSK9 sono entrati nel prontuario e quindi nei LEA (Livelli Essenziali di Assistenza) come un’importante opportunità terapeutica con un’indicazione molto specifica; il loro utilizzo è indicato nei pazienti che non riescono ad andare a target con le statine ad alta intensità. La loro prescrizione si attiene a delle regole di appropriatezza di impiego disegnate da Aifa e a un monitoraggio reso possibile grazie all’esistenza di una rete di centri prescrittori.

Nonostante gli inibitori di PCSK9 rappresentino un’opportunità terapeutica di riconosciuta importanza, il loro utilizzo è ancora limitato. Il tasso di penetrazione, vale a dire la percentuale dei pazienti eleggibili alla terapia a cui viene somministrato il farmaco, si attestava nel 2017 intorno al 13-14% e questo anche usando delle stime piuttosto conservative nella selezione dei pazienti candidabili alla terapia, come quelle fatte dalla regione Veneto. In ogni caso, nella migliore delle ipotesi, la percentuale di presa in carico è inferiore al 15%.

Una presa in carico così bassa significa anche che non sono state investite le disponibilità economiche messe a disposizione per questa terapia; disponibilità economiche che rispetto al totale della spesa per i farmaci antidislipidemici rappresentano una quota irrisoria. Vale infatti la pena ricordare che tutto il mercato delle terapie ipolipemizzanti supera attualmente il miliardo di euro, mentre per gli inibitori di PCSK9 nel 2017 sono stati spesi meno di 7 milioni.

E’ importante domandarsi quali siano le conseguenze legate ad un impiego non allineato con le previsioni. Se proviamo a fare una stima, per quanto approssimativa, di quelli che sono gli eventi cardiovascolari che si potrebbero evitare grazie a un maggior uso degli inibitori di PCSK9, emerge chiaramente come il sottoutilizzo si traduca in un vasto spreco di risorse, al netto dello spreco di vite umane.
Il sottoutilizzo dei farmaci è responsabile da un lato di un eccesso di mortalità, dall’altro di un peggioramento della qualità di vita dei pazienti sopravvissuti all’evento cardiovascolare; tutto ciò si traduce in un impatto economico negativo che, solo per gli eventi cardiovascolari evitati, può essere stimato in circa 20 milioni di euro a cinque anni.

La copertura complessiva del costo derivante dell’impiego degli inibitori di PCSK9 per tutti i pazienti eleggibili al trattamento può essere raggiunta, oltre grazie ai risparmi sopracitati, dalle risorse rese disponibili in seguito alla ulteriore genericazione delle statine ad alta intensità.

Il risparmio previsto nei prossimi anni per effetto della genericazione viene stimato a regime in una cifra nell’ordine dei 3/400 milioni annui. Anche considerando che non tutti i risparmi ottenuti debbano rimanere nel settore, è importante sottolineare che per garantire la presa in carico di tutti i pazienti eleggibili alla terapia con i nuovi farmaci non si spenderebbe più del 15- 20% della cifra indicata.

È perciò ragionevole affermare che fra le ragioni che limitano l’utilizzo di questi farmaci non rientrano quelle dei costi che essi rappresentano per il sistema sanitario. Non esiste di fatto un problema particolare di sostenibilità, perché le risorse per coprire la spesa ci sono.

A questo punto ci troviamo di fronte tre interrogativi da esplodere e dibattere. Dobbiamo cioè domandarci se la presa in carico è così lenta semplicemente per un fattore fisiologico di messa a regime di una terapia nuova, se i centri prescrittori siano sufficienti per la presa in carico di tutti i pazienti eleggibili, o ancora se il problema è rappresentato dal fatto che è difficile intercettare i pazienti, anche per un commitment ancora non sufficiente della medicina generale su questo tema.

La sfida rimane comprendere e superare, insieme agli esperti di settore, le barriere che impediscono di raggiungere il target accettabile di presa in carico dei pazienti in prevenzione secondaria.