Nel panorama della ricerca scientifica e farmaceutica, l’utilizzo dell’intelligenza artificiale (IA) sta diventando sempre più centrale, aprendo nuove strade per la scoperta di trattamenti innovativi. Recentemente, Charles River Laboratories e Valo Health hanno annunciato la scoperta di un primo candidato farmacologico avanzabile nello sviluppo per il trattamento del lupus e altre condizioni autoimmuni, grazie all’utilizzo della piattaforma di scoperta farmaceutica Logica. Questo sistema rappresenta un esempio emblematico di come l’integrazione tra competenze precliniche tradizionali e tecnologie basate sull’IA possa accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci in aree terapeutiche critiche.

La piattaforma Logica è frutto di una collaborazione strategica tra Charles River, noto per la sua esperienza nella fase preclinica della ricerca farmaceutica, e Valo Health, specializzata nell’applicazione di modelli computazionali avanzati. In particolare, Logica combina le competenze di Charles River con l’Opal Computational Platform di Valo, un sistema basato su IA che permette di analizzare enormi quantità di dati biologici e chimici per identificare potenziali composti terapeutici. La scoperta del candidato farmacologico rappresenta una prova tangibile dell’efficacia di questo approccio integrato.

Secondo quanto dichiarato da Julie Frearson, senior vice president e chief scientific officer di Charles River, questa scoperta costituisce una conferma del valore di Logica come motore per accelerare e migliorare il processo di scoperta di farmaci in un ambito terapeutico complesso come quello delle malattie autoimmuni. La collaborazione con Valo Health e altri partner, come Flagship’s Pioneering Medicines, si prefigge di portare avanti ulteriormente lo sviluppo di questo programma, passando dalla fase di identificazione dei lead alla loro ottimizzazione.

Il funzionamento della piattaforma Logica
La piattaforma Logica si articola in due soluzioni principali: Logica-AL (Advanceable Lead) e Logica-C (Candidate). Logica-AL sfrutta un vasto patrimonio di dati, inclusi una libreria virtuale di oltre 30 miliardi di composti, una libreria di screening ad alta produttività contenente un milione di membri e una libreria codificata in DNA con oltre 13 miliardi di membri. Questi dati vengono utilizzati per creare modelli predittivi che vengono quindi applicati a spazi chimici specifici per identificare potenziali candidati farmacologici.

Una volta individuati i lead avanzabili tramite Logica-AL, Logica-C interviene per ottimizzare i modelli predittivi, affinando ulteriormente i candidati terapeutici. Questa ottimizzazione si concentra su diversi aspetti cruciali, come l’interazione con il target biologico, le proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche, la farmacologia, la sicurezza in vitro e gli obiettivi di produzione su larga scala. Inoltre, Logica-C può preparare i candidati farmacologici per i test di sicurezza ufficiali e gli studi necessari per presentare una domanda di nuovo farmaco sperimentale (IND).

Il meccanismo di azione di Logica si basa sull’integrazione di diverse fonti di dati e sulla capacità di simulare e prevedere il comportamento di molecole complesse. Questo approccio consente di ridurre significativamente i tempi e i costi associati alla scoperta di nuovi farmaci, che tradizionalmente richiedevano anni di ricerca e sperimentazione. Ad esempio, la possibilità di analizzare virtualmente miliardi di composti permette di focalizzare gli sforzi sui candidati più promettenti, evitando sprechi di risorse.

Implicazioni per il trattamento del lupus e altre malattie autoimmuni
Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una malattia autoimmune cronica caratterizzata da una risposta immunitaria anomala che attacca i tessuti del corpo stesso. Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili includono farmaci immunosoppressori come il metotrexato, corticosteroidi e, in alcuni casi, biologici come il belimumab. Tuttavia, queste terapie non sono efficaci per tutti i pazienti e possono essere associate a effetti collaterali significativi. Di conseguenza, c’è un urgente bisogno di nuovi trattamenti che offrano maggiore efficacia e sicurezza.

Il candidato farmacologico scoperto tramite Logica rappresenta un passo importante verso la soddisfazione di questa necessità. Sebbene il nome commerciale e il principio attivo del farmaco non siano ancora stati resi noti, il meccanismo d’azione del composto è probabilmente legato alla modulazione del sistema immunitario. Farmaci candidati per il lupus spesso mirano a inibire vie infiammatorie chiave, come quella mediata dall’interferone o dal fattore di necrosi tumorale (TNF), o a bloccare l’attivazione aberrante dei linfociti B. È probabile che il nuovo composto agisca su uno di questi bersagli, anche se saranno necessari ulteriori studi per confermarlo.

L’utilizzo di piattaforme come Logica offre il vantaggio di identificare rapidamente composti con profili farmacologici promettenti, riducendo al contempo il rischio di fallimento nelle fasi cliniche. Questo è particolarmente rilevante per malattie complesse come il lupus, dove la variabilità genetica e ambientale rende difficile lo sviluppo di trattamenti universali. Inoltre, l’applicazione di modelli predittivi basati su IA può aiutare a personalizzare i trattamenti, identificando i pazienti più probabili di rispondere positivamente a un determinato farmaco.

Ti è piaciuto l'articolo? Condividilo: