β-talassemia trasfusione-dipendente, terapia genica di bluebird bio esaminata da Ema con procedura accelerata

La terapia genica sperimentale LentiGlobin sviluppata per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-β0/β0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Chmp dell'Ema per la sua imminente domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA). Sviluppata dalla biotech americana bluebird bio, LentiGlobin č una potenziale terapia genica da impiegare una tantum per far fronte alla causa genetica alla base della TDT.

La terapia genica sperimentale LentiGlobin sviluppata per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-β0/β0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Chmp dell’Ema per la sua imminente domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA). Sviluppata dalla biotech americana bluebird bio, LentiGlobin è una potenziale terapia genica da impiegare una tantum per far fronte alla causa genetica alla base della TDT.

“La β-talassemia trasfusione-dipendente è una grave malattia genetica che richiede continue trasfusioni croniche di sangue per la sopravvivenza e, anche se queste trasfusioni consentono la vita del paziente, sono associate a severe complicanze mediche che comportano insufficienza d’organo da sovraccarico di ferro”, ha dichiarato il Dott. David Davidson, Chief Medical Officer, bluebird bio. “Ricevere una valutazione accelerata per LentiGlobin contribuisce a supportare il nostro obiettivo di fornire la prima terapia genica ai pazienti affetti da TDT. Siamo ansiosi di collaborare con le autorità regolatorie per questa opzione terapeutica potenzialmente rivoluzionaria”.

bluebird bio intende presentare all’Ema una Maa per LentiGlobin nella TDT nel 2018. Le valutazioni accelerate possono ridurre l’effettivo tempo di revisione di una MAA da 210 giorni a 150 giorni una volta convalidata dall’Ema. Una valutazione accelerata viene concessa a prodotti ritenuti dal Chmp di enorme interesse per la salute pubblica e tali da rappresentare un’innovazione terapeutica.

La valutazione accelerata per LentiGlobin è supportata da dati di studi clinici, compresi lo studio già completato di fase 1/2 Northstar (HGB-204) e lo studio di fase 1/2 HGB-205 attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e dallo studio di follow-up a lungo termine LTF-303.

β-talassemia trasfusione-dipendente
La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della beta-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave. La TDT rappresenta la presentazione clinica più grave della β-talassemia e riguarda pazienti che ricevono trasfusioni di sangue con una frequenza pari a una volta ogni 2-4 settimane.

La terapia di supporto per le persone con TDT prevedono un regime permanente di trasfusioni ematiche croniche per consentire la sopravvivenza ed eliminare i sintomi della malattia, e la terapia ferro-chelante per gestire il sovraccarico di ferro provocato dalle trasfusioni. Nonostante la disponibilità della terapia di supporto, molte persone con TDT manifestano serie complicazioni e danni agli organi a causa di malattie concomitanti e da sovraccarico di ferro.

Eliminando o riducendo la necessità di trasfusioni ematiche, si possono ridurre le complicanze a lungo termine associate alla TDT.

Il trapianto allogenico di cellule staminali emoatopoietiche (HSCT) rappresenta attualmente l’unica opzione disponibile con il potenziale di correggere il deficit genetico nella TDT. Le complicanze dell’HSCT allogenico includono il rischio di mortalità correlata a tale trattamento, fallimento del trapianto, malattia da trapianto contro l’ospite (GvHD) e infezioni opportunistiche, in particolare nei pazienti sottoposti a trapianto HSCT allogenico da donatore non consanguineo.