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Fibrosi cistica, ok del Chmp per lumacaftor e ivacaftor in nuove indicazioni

Il Chmp dell'Ema ha dato parere favorevole all'approvazione della combinazione lumacaftor/ivacaftor per il trattamento dei pazienti con fibrosi cistica a partire dai 12 anni d'età, portatori di due copie della mutazione F508del del gene CFTR.

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Fenilchetonuria, ok europeo per estendere l'utilizzo di sapropterina al di sotto dei 4 anni di età

La Commissione Europea (CE) ha autorizzato un'estensione dell'indicazione del farmaco sapropterina dicloridrato che permetterà l'utilizzo del medicinale in bambini con fenilchetonuria responsivi al trattamento anche prima dei 4 anni di età.