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Alnylam e Sanofi cercano approvazione Ema e Fda per patisiran, (RNA interference)

Alnylam ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presso l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference e che si rivolge al gene della transtiretina (TTR).

Alnylam ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presso l'Agenzia Europea dei Medicinali per patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della  RNA interference e che si rivolge al gene della transtiretina (TTR).

Alnylam Pharmaceuticals e Sanofi Genzyme, partner commerciale per alcuni Paesi europei (ma non per l'Italia), stanno cercando di ottenere l'approvazione per l'uso nella terapia dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR amiloidosi), una malattia genetica ereditaria progressiva che si traduce nella formazione di fibrille amiloidi che potrebbero depositarsi nei nervi, cuore e/o tratto gastrointestinale.

A patisiran è stata precedentemente concessa una valutazione accelerata da parte dell' EMA, il che potrebbe ridurre il tempo di valutazione dell' Agenzai europea da 210 a 150 giorni.

Pochi giorni fa, il 12 dicembre, Alnylam aveva annunciato il completamento della presentazione all’Fda di una analoga domanda di registrazione.

Nell' ambito di un accordo e in attesa di approvazioni normative, Alnylam commercializzerà patisiran negli Stati Uniti, in Canada e nell' Europa occidentale. Sanofi Genzyme commercializzerà il prodotto nel resto del mondo, compresi alcuni paesi dell' Europa centrale e orientale.

In Italia la commercializzazione del farmaco sarà interamente responsabilità di Alnylam.

Come funziona patisiran
Patisiran è una terapia basata sull’RNAi mirata alla transtiretina (TTR), somministrata per via endovenosa. È studiato per prendere di mira e silenziare l’RNA messaggero specifico, bloccando la produzione di proteina TTR prima che si formi. Ciò può aiutare ad eliminare i depositi di amiloide TTR nei tessuti periferici e a ripristinare potenzialmente la funzione di questi tessuti.


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