Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione dell’inibitore del C1 (Cinryze, ViroPharma) per il gli attacchi di angioedema in pazienti con deficit dell’inibitore del C1. Le indicazioni per le quali è stato dato parere positivo sono tre: trattamento degli attacchi di angioedema negli adulti, prevenzione a breve termine e prevenzione di ruoutine degli attacchi in pazienti non sufficientemente controllati dai farmaci orali.

Il Chmp fa notare che in Europa è già approvato un altro farmaco con la stessa composizione, forma farmaceutica di Cinryze. Si tratta di di Sanquin, farmaco già approvato per una delle tre indicazioni concesse a Cinryze. Questo fatto andrà considerato prima di concedere l’autorizzazione finale all’immissione in commercio di Cinryze.

Il C1 inibitore è una proteina inibitrice della serin-proteasi (serpina), la cui funzione principale è l'inibizione del sistema del complemento. Il farmaco è stato approvato nel 2008 dall'FDA per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario, mentre nel 2009 l’Agenzia americana ha inviato alla società ViroPharma una cosiddetta "complete response letter" relativa al farmaco in cui venivano richiesti altri dati prima di poter valutare la richiesta di estensione delle indicazioni per comprendere anche il trattamento acuto degli attacchi di angioedema ereditario.

Angioedema ereditario
L'angioedema ereditario è una rara malattia ereditaria, caratterizzata dalla comparsa di edemi della cute, delle mucose e degli organi interni.
La tumefazione che ne deriva può essere deturpante e dolorosa, soprattutto nel caso di attacchi addominali. Gli attacchi a livello laringeo sono potenzialmente letali, a causa del rischio di soffocamento.

Diversamente da quanto accade negli angioedemi provocati da reazioni allergiche, nell’AEE non si hanno segni o sintomi come orticaria o prurito. A volte, prima di un attacco di AEE, nell’area interessata dall’edema i pazienti notano un arrossamento o una sensazione di formicolio.

La causa è un difetto genetico, che porta a una carenza di C1 esterasi-inibitore (C1-INH), una proteina che regola due sistemi di importanza vitale per l'organismo: il sistema di contatto della coagulazione e il sistema del complemento della difesa immunitaria.