La Commissione Europea ha assegnato la designazione di Medicinale Orfano al farmaco antitumorale sperimentale NGRhTNF in sviluppo per il trattamento dell'epatocarcinoma (HCC), vale a dire il tumore primario del fegato.

La decisione della Commissione del 9 novembre 2009 fa seguito al parere positivo emesso dall'apposito comitato tecnico (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) dell'Emea, in cui viene riportato che "NGR-hTNF potrebbe portare benefici significativi ai pazienti affetti da HCC, in base ad un potenziale vantaggio clinicamente rilevante basato sull'attività del prodotto, ed al suo potenziale uso in terapia combinata come mostrato nei modelli preclinici".
I risultati aggiornati dello studio di Fase II di NGR-hTNF come monoterapia nell'epatocarcinoma (NGR008), che ha coinvolto 40 pazienti, sono stati recentemente presentati al convegno ECCO-ESMO 2009. L'esito dello studio comprende una durata mediana di sopravvivenza di 8,9 mesi. I tassi di sopravvivenza ad uno e due anni sono pari, rispettivamente, al 27% ed al 17%. Il controllo della malattia è stato ottenuto nel 30% dei pazienti, mantenuto per una durata mediana di 4,3 mesi. Sono stati osservati un caso di eradicazione completa del tumore, che persiste da maggio 2008, e un ulteriore caso di remissione parziale del tumore durata 4,4 mesi.