La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'indicazione di risdiplam che comprende una nuova compressa stabile a temperatura ambiente per le persone che vivono con atrofia muscolare spinale (SMA). La compressa può essere assunta con o senza cibo e può essere conservata a temperatura ambiente (non richiede refrigerazione). Somministrato a casa, risdiplam è l'unico trattamento modificante la malattia non invasivo attualmente disponibile per le persone con SMA.

Il farmaco  è stato sviluppato per aumentare e sostenere la produzione della proteina SMN in tutto il sistema nervoso centrale (SNC) e nei tessuti periferici. Insieme a questa modalità d'azione innovativa, la nuova formulazione in compresse offre ulteriori vantaggi di portabilità e praticità per le migliaia di persone che vivono con SMA, le loro famiglie e i loro caregiver.

"Accogliamo con favore lo sviluppo di nuove formulazioni di trattamento che hanno il potenziale per semplificare ulteriormente la gestione della patologia e la cura dei pazienti", ha commentato Nicole Gusset, CEO di SMA Europe. "Questa è una malattia che richiede una gestione quotidiana, ed è fondamentale che alle persone che vivono con SMA, e a coloro che si prendono cura di loro, vengano offerte opzioni per ottimizzare la somministrazione del trattamento."

L'approvazione si basa sui dati di uno studio di bioequivalenza (NCT04718181) i cui risultati, presentati al 4° Congresso Scientifico Internazionale di SMA Europe nel 2024, hanno dimostrato che la formulazione in compressa e la soluzione in sciroppo hanno fornito bioequivalenza a risdiplam, il che significa che le persone che assumono la compressa possono aspettarsi la stessa efficacia e sicurezza della soluzione orale in sciroppo..

La formulazione in compressa da 5 mg è adatta a persone di due anni di età o più, che pesano almeno 20 kg o più e sono in grado di deglutire senza l'uso di un sondino di alimentazione. La soluzione orale già in commercio rimarrà disponibile per coloro che assumono alte dosi di risdiplam e per coloro che potrebbero preferire la soluzione orale in sciroppo.

Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam come parte di una collaborazione con la SMA Foundation e PTC Therapeutics.

Risdiplam
Risdiplam interviene sullo splicing del gene SMN2 (survival motor neuron 2, fattore di sopravvivenza del motoneurone 2) per trattare la SMA causata da mutazioni del cromosoma 5q che determinano una carenza della proteina SMN (survival motor neuron, fattore di sopravvivenza del motoneurone). Risdiplam viene somministrato quotidianamente in regime domiciliare e senza vincoli, sia come sciroppo (tramite sondino di alimentazione o per bocca) sia sotto forma di compressa, che può essere ingerita intera o dispersa in acqua.
Risdiplam è impiegato per il trattamento della SMA grazie alla sua capacità di incrementare e sostenere la produzione della proteina SMN a livello del sistema nervoso centrale (SNC) e nei tessuti periferici. Questa proteina si trova in tutto il corpo ed è fondamentale per il mantenimento della salute dei motoneuroni e di altre funzioni motorie essenziali, come la deglutizione, il linguaggio e la respirazione.

Senza di essa, le cellule nervose non possono funzionare correttamente, portando a debolezza muscolare nel tempo. A seconda del tipo di SMA, la forza fisica di un individuo e la sua capacità di camminare, mangiare o respirare possono essere significativamente diminuite o perse.
Risdiplam ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2018 e la Orphan Drug Designation (designazione di farmaco orfano) dalla Food and Drug Administration statunitense nel 2017. Nel 2021 sono stati conferiti a risdiplam il titolo di Drug Discovery of the Year dalla British Pharmacological Society e l’Award for Drug Discovery dalla Society for Medicines Research.

Risdiplam è attualmente approvato in oltre 100 paesi, con oltre 18.000 persone con SMA trattate a livello globale.

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