Basalioma, parere Ue positivo per vismodegib

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Il Chmp ha dato parere positivo per vismodegib, un nuovo farmaco oncologico sviluppato per la terapia del carcinoma basocellulare avanzato (BCC, il più comune tumore della pelle), in pazienti non candidabili alla chirurgia. Sviluppato da Roche sarà messo in commercio con il marchio Erivedge. Il farmaco viene somministrato per via orale assumendo una capsula una volta al giorno.

L’approvazione si basa sui dati dello studio ERIVANCE BCC, un trial di fase II (si è trattato di una “ accelerated approval”) che  ha coinvolto 104 pazienti con BCC avanzato (n=71) o metastatico (n=33), trattati con vismodegib 150 mg una volta al giorno fino a progressione o alla comparsa di una tossicità intollerabile.

Il nuovo farmaco è stato in grado di ridurre in modo sostanziale le dimensioni del tumore o di guarire le lesioni visibili nel 43% dei pazienti con BCC localmente avanzato e nel 30% di quelli con BCC metastatico. La progression free servival (PFS) è stata di 9,6 mesi in entrambi i gruppi, mentre il 75% dei pazienti con BCC localmente avanzato e il 75% di quelli con BCC metastatico hanno mostrato un beneficio clinico, cioè hanno risposto al trattamento o avuto una stabilizzazione della malattia per oltre 24 mesi.

L’azienda sta valutando vismodegib anche in un altro studio di fase II su pazienti colpiti da forme operabili di BCC. In più, la molecola è indagata da altri sperimentatori anche in altri tumori e in pazienti con BCC affetti da sindrome di Gorlin, una condizione che colpisce molte zone del corpo e aumenta il rischio di sviluppare il BCC.

Vismodegib
Attivo per via orale, il vismodegib è il capostipite di una nuova classe di farmaci antitumorali, il cui meccanismo d’azione comporta l’inibizione delle vie di trasduzione del segnale Hedgehog colpendo la proteina Smoothened.. Le proteine di segnale Hedgehog sono proteine coinvolte nei processi di crescita e differenziazione tissutale durante lo sviluppo embrionale. Nell’adulto, le proteine di segnale Hedgehog hanno un ruolo secondario, ma alcune mutazioni possono riattivare tali proteine che risulterebbero coinvolte nello sviluppo di alcune forme tumorali. In circa il 90% dei basaliomi sono state individuate mutazioni a carico del segnale Hedgehog.

Basalioma - Carcinoma basocellulare o Epitelioma basocellulare
Il carcinoma basocellulare è il più frequente tumore maligno della pelle: costituisce il 70% dei tumori maligni cutanei. I carcinomi basocellulari sono una neoplasia cutanea estremamente diffusa (si stima che l’incidenza annuale in Europa sia di 40-140 casi ogni 100.000 persone) che origina dalle cellule dello strato basale dell’epidermide o sui follicoli piliferi da cellule indifferenziate pluripotenti.

Noto anche come carcinoma basocellulare o epitelioma basocellulare, il basalioma è un tumore della pelle a malignità locale, quasi mai metastatizzante, composto da cellule simili a quelle dello strato basale dell'epidermide (da cui il nome). Nel 95% dei casi si sviluppa in persone di età superiore ai 40 anni, soprattutto in chi si è  molto esposto al sole.

Questo tumore può essere facilmente curato in diversi modi: asportazione chirurgica, diatermocoagulazione, fotocoagulazione laser, crioterapia. E' importante che il trattamento avvenga quando la lesione è ancora di dimensioni contenute.

Il carcinoma basocellulare viene generalmente considerato curabile quando è circoscritto ad un’area limitata della cute. Tuttavia, in rari casi, le lesioni possono diventare sfiguranti ed invadere il tessuto circostante (tumore localmente avanzato) o diffondersi ad altre parti dell'organismo (metastatizzare). In tali casi di BCC avanzato, la malattia non può essere trattata efficacemente con la chirurgia o la radioterapia e spesso provoca grave deformità o perdita della funzionalità degli organi interessati.

La terapia farmacologica del basalioma comprende farmaci per uso topico e per uso sistemico. Il trattamento topico con farmaci citostatici (5-fluorouracile) o immunosoppressori (imiquimod al 5%) è appropriato in caso di basaliomi superficiali. La terapia sistemica con farmaci antitumorali (5-fluorouracile, cisplatino, bleomicina, ciclofosfamide e vinblastina ) è indicata nelle forme di basalioma non controllabile con altre opzioni terapeutiche e in presenza di metastasi. Recentemente è stato utilizzato l’interferone alfa per via intralesionale. Adesso con vismodegib si aprono nuove e importanti possibilità di cura.

Comunicato Ema