In Bayer non hanno perso tempo. Poche settima fa sono stati  presentati all’ASCO i dati positivi sull’impiego di sorafenib  in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI). Oggi l’azienda ha reso noto di aver deposito all’Ema e all’Fda la domanda di registrazione del farmaco per questa indicazione.

La domanda si basa sui dato di uno studio di fase iII denominato DECISION nel quale sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) in confronto a placebo (HR=0.587 [95% CI, 0.454-0.758]; p<0.0001), che si traduce in una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib in confronto ai pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata  di 10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib vs 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.

Non vi è stata una differenza statisticamente significativa nella sopravvivenza globale tra i due bracci di trattamento, il che era previsto, considerato il disegno dello studio di tipo cross-over. Con questo disegno di studio, dopo progressione, i pazienti in trattamento con placebo avevano la possibilità di passare alla terapia con sorafenib, a discrezione dello sperimentatore; il 71% dei pazienti trattati con placebo ha iniziato il trattamento con sorafenib in aperto durante lo studio. La sopravvivenza globale mediana non è stata ancora raggiunta in nessuno dei due bracci.

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, rash/desquamazione, affaticamento, perdita di peso e ipertensione.

Lo studio DECISION
Lo studio DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer) è uno studio internazionale, multicentrico randomizzato, controllato verso placebo, in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di  Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali  anti  VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy)  per  il tumore della tiroide.

Dall’inizio dello studio 417 pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg  di Nexavar per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il corrispondente placebo (210 pazienti). Il 96 % dei pazienti randomizzati aveva metastasi tumorali.

Il tumore della tiroide
Il tumore della tiroide è diventato il tumore  a più alta frequenza nel mondo negli ultimi anni  ed è il sesto tipo di tumore per frequenza nelle donne. Ogni anno sono diagnosticati più di 213 mila nuovi casi di tumore della tiroide e circa 35 mila persone muoiono, ogni anno, nel mondo per questa patologia .
I tumori della tiroide di tipo papillare, follicolare e a cellule di  Hürthle sono classificati come “differenziati”  e rappresentano il 94% dei tumori della tiroide.  Mentre la maggior parte dei tumori tiroidei differenziati è trattabile, i tumori refrattari al radio-iodio, localmente avanzati o metastatici, sono più difficili da trattare e sono associati a tassi di sopravvivenza più bassi.