Il Nice ha pubblicato la Final Appraisal Determination (FAD - decisione di valutazione finale) raccomandando che il farmaco oncologico azacitidina sia rimborsato dal Servizio sanitario britannico (Nhs) quale opzione per il trattamento in Inghilterra e Galles dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche e leucemia mieloide acuta. Il Nice ha stabilito che l'utilizzo del farmaco risponde a requisiti di costo efficacia stabiliti dal National Health Service.

La valutazione de Nice si è basata sui dati clinici che nei pazienti trattati con il farmaco documentano un'estensione della sopravvivenza di oltre 9 mesi. Lo scorso anno il Nice si era pronunciato in modo negativo ritenendo il farmaco troppo costoso per le casse nel Nhs. L'azienda ha poi proposto uno nuovo schema di accesso al farmaco che prevede un sensibile sconto la cui entità non è stata resa nota anche se alcuni analisti la stimano intorno al 25%.

La valutazione definitiva del Nice apre la strada alla prima opzione terapeutica approvata per le sindromi mielodisplastiche nel Regno Unito. Azacitidina è il primo e unico farmaco con capacità dimostrata di prolungamento della sopravvivenza dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche. Azacitidina è il primo farmaco di una innovativa classe di terapie epigenetiche che agiscono sulla causa della patologia.

La decisione del Nice costituisce il penultimo passo per l'approvazione definitiva della rimborsabilità del farmaco nel Regno Unito. Adesso dovranno passare 15 giorni durante i quali i consulenti del Nice che hanno collaborato alla messa a punto della documentazione possono appellarsi alla decisione, dopodiché il Nice entro il mese di giugno pubblicherà il documento finale ("final guidance").

Sindromi mielodispastiche
Le sindromi mielodisplastiche (o mielodisplasie) sono un gruppo di disordini primitivi del midollo osseo che interessano tipicamente, ma non esclusivamente, soggetti anziani e coinvolgono la cellula staminale emopoietica (cioè la cellula midollare progenitrice da cui derivano le cellule che circolano nel sangue periferico: globuli bianchi, globuli rossi e piastrine).

La classificazione della World Health Organization (WHO), ne distingue 6 forme principali: anemia refrattaria (RA), anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS), citopenia refrattaria (senza o con sideroblasti ad anello) con displasia multilineare (RCMD, RS-RCMD), anemia refrattaria con eccesso di blasti (RAEB1 e RAEB2), sindrome 5q- (5q) e sindromi mielodisplastiche non classificabili.

In Europa, l'incidenza complessiva è di circa 8 casi ogni 100.000 persone per anno. Nei soggetti di età inferiore a 30 anni è di 1 caso ogni 100.000 persone per anno, mentre oltre i 70 anni di età l'incidenza è di 35 casi ogni 100.000 persone per anno.

Documento del Nice