Celgene ha deciso di ritirare la domanda europea per l’estensione delle indicazioni di lenalidomide riguardante la terapia di mantenimento dei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, inclusa la richiesta di approvazione di tre nuove confezioni del medicinale.

In particolare, la nuova indicazione riguardava il mantenimento dei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi la cui malattia non sia progredita  dopo il trattamento iniziale con melfalan, prednisone e lenalidomide o dopo il trapianto autologo di cellule staminali. Le nuove confezioni includevano quella da 7 capsule per le dosi già esistenti da 5, 10 e 15 mg. più altri due nuovi dosaggi
La decisione di Celgene viene in risposta alla richiesta del Chmp dell’Ema di fornire dati più “maturi” per arrivare a una conclusione definitiva sul rapporto rischio/beneficio del farmaco in questa nuova indicazione.

L’azienda ha annunciato che invierà di nuovo la richiesta di estensione delle indicazioni del medicinale quando avrà a disposizione i dati richiesti dall’Agenzia regolatoria europea.
Attualmente lenalidomide è indicato per il trattamento del mieloma multiplo in combinazione con desametasone nei pazienti adulti sottoposti ad almeno una precedente terapia per la patologia. Il medicinale è disponibile in capsule (5 mg, 10 mg, 15 mg e 25 mg).

La richiesta di approvazione per la nuova indicazione si è basata sui dati di tre studi clinici, noti come MM-015, IFM e CALGB . Questi studi hanno evidenziato un aumento senza precedenti della progression free survival: 19 mesi (NSCT, MM-015), 18 mesi (SCT, IFM) e 22 mesi (SCT, CALGB). Questi studi clinici hanno però evidenziato l’insorgenza di secondi tumori primari (second primary malignancies [SPMs]) ematologici e solidi durante le fasi di induzione e mantenimento.
L’agenzia europea ha richiesto un follow up più prolungato proprio per valutare meglio la sicurezza del farmaco e per questa ragione l’azienda ha ritirato la domanda in attesa di produrre nuovi dati nei pazienti neo diagnosticati.

Celgene ha pianificato di depositare la medesima richiesta di indicazioni (pazienti con mieloma mai trattati in precedenza) in Svizzera. Australia e altri Paesi. In Usa intende ridepositare la domanda nel 2013.

Per contestualizzare i fatti, è una situazione analoga a quella che si verificò all’inizio del 2011 quando l’Ema chiese maggiori informazioni sulla sicurezza del farmaco quando impiegato nell’attuale indicazione (seconda linea) per la quale è approvato dal 2007. L’azienda ha prodotto questi dati che hanno consentito di dare una valutazione positiva del rischio beneficio del farmaco. Fu necessario circa un anno di tempo per mettere insieme i dati ed è quello che l’azienda spera che si ripeta anche per la nuova indicazione.

In attesa di conoscere questi dati, il farmaco rimane indicato per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo sottoposti ad almeno una precedente terapia, in associazione con desametasone.

Comunicato Ema