Chmp non approva laquinimod per la sclerosi multipla

Ema
Il Chmp dell’Ema ha deciso di non raccomandare il farmaco orale laquinimod per la terapia della sclerosi multipla. Secondo il Comitato di esperti, i benefici di laquinimod nei pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente non superano i potenziali rischi associati al medicinale.

Qualora approvato verrà messo in commercio con il marchio Nerventra.

Teva e Active Biotech, l’azienda partner nello sviluppo del farmaco, hanno fatto sapere di voler continuare a lavorare a stretto contatto con l’Agenzia europea per offrire una nuova opzione di trattamento ai pazienti con sclerosi multipla.

La decisione del Chmp si basa sui dati degli studi condotti su animali che avevano mostrato un aumento dell’incidenza di tumori associati all’uso prolungato del farmaco. Secondo gli esperti, un’associazione simile potrebbe verificarsi anche nell’uomo. Inoltre, sempre in base agli studi su animali, il Comitato ha affermato che potrebbero esserci dei rischi per i neonati nati da donne che durante la gravidanza avevano fatto uso del farmaco. Inoltre, il Chmp non è convinto dell’efficacia delle misure proposte dall’azienda per prevenire la gravidanza nelle donne in terapia con laquinimod.
Infine, anche se il farmaco ha mostrato di rallentare la progressione della disabilità in alcuni studi clinici, gli effetti sulle ricadute, a parere degli esperti, non sembrano altrettanto robusti.

Laquinimod è un immunomodulante orale attivo sul sistema nervoso centrale (SNC), con un meccanismo d’azione innovativo. Laquinimod supera la barriera emato-encefalica con conseguente effetto potenziale diretto sull’infiammazione e sulla neurodegenerazione del sistema nervoso centrale.

Lo sviluppo clinico per la valutazione di laquinimod nella SM comprende due studi registrativi di fase III denominati ALLEGRO e BRAVO. Gli studi hanno valutato l’efficacia del farmaco rispetto al placebo e all’interferone beta-1 in pazienti con SM  recidivante remittente. In entrambi i trial, il farmaco ha ridotto il tasso annuale di ricadute, rispetto ai controlli.

Un terzo studio di fase III su laquinimod, CONCERTO, valuterà gli effetti di due dosi del farmaco (0,6 mg e 1,2 mg) su un campione composto da circa 1.800 pazienti per un periodo di 24 mesi, dopo il quale i pazienti continueranno con il trattamento attivo (laquinimod) per ulteriore 24 mesi.

Il profilo di sicurezza di laquinimod è basato sull’esperienza di 2645 pazienti affetti da SM che sono stati trattati con laquinimod per una durata totale di 7490,8 anni/soggetto, con una durata massima di 7 anni. Gli effetti indesiderati più comuni sono mal di testa, dolori addominali, mal di schiena, mal di collo, casi di appendicite; altri effetti lievi e asintomatici che vengono rilevati da esami di laboratorio, quali l’incremento degli enzimi epatici, anomalie ematologiche, aumento dei livelli di CRP o dei livelli di fibrinogeno.

Oltre agli studi clinici sulla SM, laquinimod è attualmente oggetto di studi clinici per il morbo di Crohn. Ulteriori studi sono previsti per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di laquinimod in altre patologie neurodegenerative, tra cui la malattia di Huntington.

Informazioni dell’Ema sul farmaco