Il Comitato di esperti dell'Ema ha espresso un parere negativo in merito alla domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di cladribina, un nuovo farmaco orale sviluppato per la terapia della sclerosi multipla recidivante-remittente. Secondo gli esperti,  i benefici del farmaco non superano i suoi rischi. Adesso Merck Serono sta valutando tutte le opzioni possibili per ottenere l'approvazione dell'Unione europea, tra cui una richiesta di riesame del dossier registrativo.

Secondo quanto ha dichiarato Elmar Schnee, a capo della divisione farmaceutica di Merck KGaA, le autorità regolatorie europee si sono allarmate perché quattro pazienti arruolati negli studi clinici hanno sviluppato un tumore e vi è stato un caso di linfopenia. Il funzionario ha fatto rilevare come questi numeri non fossero statisticamente significativi.

Finora il farmaco è stato approvato nell'ex Unione Sovietica (il 12 luglio) e in Australia ( il 3 settembre).

Negli Stati Uniti, a fine giugno, Merck Serono ha dovuto ridepositare all'Fda la domanda di registrazione di cladribina, in un primo tempo respinta dall'agenzia americana. Un mese dopo il farmaco  ha ricevuto la "priority review', l'esame accelerato del dossier registrativo (6 mesi anziché i canonici 10).

A questo punto la gara tra cladribina e fingolimod per quale fosse il primo farmaco orale contro la sclerosi multipla è andata ad appannaggio del farmaco sviluppo da Novartis. Pochi giorni fa fingolimod ha ricevuto l'Ok da parte dell'Fda e la decisione dell'Ema è attesa nei prossimi mesi.

La domanda di registrazione era supportata dai risultati dello studio CLARITY, il più grande trial di fase III sulla sclerosi multipla recidivante-remittente che ha arruolato complessivamente oltre 1.300 pazienti con questa patologia. I pazienti trattati con la dose più bassa di cladribina hanno avuto una riduzione del 58% del tasso di ricaduta annuale nella malattia, mentre la dose più elevata del farmaco ha determinato una riduzione del 55%. Nel corso  dei due anni di studio la terapia con cladribina ha determinato una riduzione del 30% nel rischio di progressione della disabilità.

Cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM. Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mina l'azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata e un buon profilo di tollerabilità.