Janssen ha annunciato di aver inviato all’Fda la domanda supplementare di licenza per prodotti biologici (sBLA) e la richiesta di una variazione di tipo II all’Ema per golimumab chiedendone l’indicazione nel trattamento dei pazienti adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa, che non hanno risposto in modo adeguato al trattamento standard per la patologia. In Europa, Russia e Turchia i diritti del farmaco sono detenuti da Merck and Co.

Lo scorso maggio i risultati di uno studio di fase III avevano mostrato che il farmaco è efficace e sicuro come terapia di induzione per il trattamento della colite ulcerosa nei pazienti adulti che non rispondono o che sono intolleranti ai trattamenti standard per la patologia.

Il programma di studi clinici PURSUIT (Program of Ulcerative Colitis Research Studies Utilizing an Investigational Treatment) ha incluso trial di fase III multicentrici, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo disegnati per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco come terapia di induzione e mantenimento nei pazienti adulti con colite ulcerosa. Per essere arruolati, i partecipanti non dovevano aver risposto o essere intolleranti alla terapia con 6-mercaptopurina, azatioprina, corticosteroidi /5-ASA.  I pazienti analizzati negli studi erano naive al trattamento con inibitori del TNF e al basale avevano un punteggio Mayo tra 6 e 12 e un punteggio endoscopico pari o superiore a 2.

Lo studio PURSUIT-SC, i cui risultati verranno resi noti in occasione di uno dei prossimi convegni scientifico sulla malattia, era diviso in due parti: la prima era una fase II per individuare la dose più efficace e sicura del medicinale, seguita da una fase III per confermare l’efficacia della dose individuata nella fase precedente. L’endpoint principale del trial era la risposta clinica dopo 6 settimane di terapia. Gli endpoint secondari includevano la remissione clinica, la guarigione della mucosa, e il cambiamento rispetto al basale del punteggio IBDQ (Inflammatory Bowel Disease Questionnaire).
Il trial ha arruolato 1.065 pazienti, dei quali 774 sono stati randomizzati nella fase III a ricevrte golimumab o placebo. I pazienti che avevano risposto alla terapia di induzione con golimumab erano eleggibili per la terapia di mantenimento con il farmaco.

Golimumab è un anticorpo monoclonale anti TNF-alfa totalmente umano che si lega e neutralizza sia il TNF-alfa solubile sia quello di membrana. Golimumab si somministra mediante iniezioni sottocutanee praticate mensilmente, lo stesso giorno ogni mese. Su indicazione del medico, il paziente, opportunamente istruito, può eseguire da solo l'iniezione di golimumab, che a questo scopo è disponibile in forma di penna e siringa preriempita.

Nel 2009 golimumab è stato il primo anticorpo monoclonale anti TNF somministrato sottocute a ricevere l’approvazione negli Stati Uniti, Canada ed Europa, contemporaneamente per tre indicazioni (artrite reumatoide, artrite psoriasica e spondilite anchilosante).

La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica della mucosa del retto e/o del colon. La mucosa appare macroscopicamente arrossata, granulare, friabile e facilmente sanguinante; nella fase conclamata con grave infiammazione si osservano numerose e ampie ulcerazioni della mucosa del colon. Non si osserva un ispessimento della parete o alterazione della membrana sierosa a differenza del morbo di Crohn, altra malattia facente parte delle malattie infiammatorie croniche intestinali idiopatiche. Tra le manifestazioni extraintestinali della rettocolite, può esserci l'artrite periferica, la spondilite anchilosante, l'uveite, l'eritema nodoso e, nei bambini, un ritardo dello sviluppo fisico e talvolta anche psichico, dovuti al mancato assorbimento delle sostanze necessarie al regolare accrescimento.

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