La giapponese Takeda ha reso noto di aver depositato all’Ema la domanda di registrazione (Marketing Authorisation Application) per l’anticorpo  monoclonale vedolizumab, un farmaco sperimentale per il quale è stata chiesta l’indicazione per la terapia della colite ulcerosa e del morbo di Crohn, le due forme più comuni di malattia infiammatoria cronica dell’intestino.

Se sarà approvato, il farmaco sarà il primo agente biologico che agisce selettivamente sull’apparato gastrointestinale. Vedolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro l’integrina α4β7, una proteina presente sulla superficie della maggior parte dei leucociti. Bloccando l’integrina α4β7, il farmaco dovrebbe impedire ai globuli bianchi di aderire alla superficie delle cellule intestinali e quindi impedirne il trasporto nella parete intestinale con la circolazione sanguigna, riducendo l’infiammazione nell’intestino e migliorando i sintomi delle malattie infiammatorie croniche intestinali.

La colite ulcerosa e il morbo di Crohn sono due patologie croniche debilitanti che spesso colpiscono persone di giovane età nel pieno della loro vita sociale e lavorativa. Vedolizumab è stato studiato nel corso del programma clinico GEMINI che ha arruolato oltre 3mila pazienti in 40 Paesi, facendone in il più ampio programma di studio delle IBD condotto su un singolo farmaco.

Malattia di Crohn
I pazienti con malattia di Crohn refrattaria alle cure trattati con vedolizumab hanno ottenuto un  miglioramento a lungo termine della malattia nello studio registrativo GEMINI-II, un trial multicentrico di fase III presentato a Las Vegas lo scorso mese di ottobre in occasione del meeting annuale dell’American College of Gastroenterology (ACG).

Nello studio, randomizzato, controllato e in doppio cieco, i pazienti che hanno raggiunto la remissione clinica dopo 52 settimane di terapia di mantenimento con il biologico (endpoint primario del trial) sono stati quasi il doppio dei controlli, trattati con placebo. Inoltre, i pazienti che hanno avuto un miglioramento di almeno 100 punti dell’indice CDAI sull’attività di malattia sono stati il 50% in più nel gruppo vedolizumab e quelli che hanno raggiunto le remissione senza dover prendere corticosteroidi sono stati il doppio.
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Colite ulcerosa
Vedolizumab è stato studiato nella colite ulcerosa moderata-grave nello studio GEMINI-1, uno studio multicentrico internazionale, randomizzato, controllato e in doppio cieco, presentato lo scorso luglio alla Digestive Disease Week 2012 (DDW), a San Diego. Lo studio GEMINI 1 ha arruolato 895 pazienti con colite ulcerosa che non avevano risposto alla terapia tradizionale con corticosteroidi, tiopurine o un inibitore del TNF alfa.

Il farmaco si è dimostrato significativamente più efficace rispetto al placebo nell'indurre e mantenere la remissione clinica Inoltre, questo biologico ha portato a una remissione clinica prolungata fino al 37% dei pazienti già trattati con biologici senza successo, molti dei quali hanno potuto interrompere il trattamento con corticosteroidi dopo un anno di terapia.
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