Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea (CHMP) ha formulato una serie di raccomandazioni per ridurre al minimo il rischio di coaguli di sangue che ostruiscono le arterie o le vene nei pazienti che assumono il medicinale ponatinib per la leucemia.

Il Chmp raccomanda che ponatinib non venga usato in pazienti che hanno avuto un attacco di cuore o ictus in passato, a meno che i potenziali benefici non superino i rischi. Inoltre, prima di iniziare e durante il trattamento con ponatinib, dovrebbero essere valutate e devono essere adottate misure per ridurre i rischi cardiovascolari di tutti i pazienti.

L’Fda è stata molto più conservativa perché pochi giorni fa ha bloccato, per ora in maniera temporanea, la distribuzione e la commercializzazione del farmaco, in attesa di avere a disposizione dati definitivi sulla sua sicurezza.

Tutto è iniziato sulla base di segnalazioni di un aumento dell’incidenza di trombi verificatosi nella fase di estensione a 24 mesi dello studio registrativo PACE e nello studio EPIC. Poche settimane fa questo studio è stato interrotto a causa per l’incidenza elevata di trombi osservata nel braccio trattato con ponatinib (il gruppo di controllo riceveva imatinib). Ponatnib è già  approvato per i pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica che non rispondevano più a due precedenti terapie con inibitori della tirosin chinasi  ma veniva studiato nel trial EPIC per i pazienti non trattati in precedenza con altri farmaci di questa classe, e quindi come prima linea di terapia.

Ponatinib
Ponatinb è un nuovo inibitore delle tirosin chinasi, approvato in Usa e in Europa (non è ancora in commercio in Italia) per l’uso nella terapia della leucemia mieloide cronica in fase cronica e della leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva (Ph+) resistenti o intolleranti a dasatinib o nilotinib e per i quali il successivo trattamento con imatinib non è clinicamente appropriato, oppure in pazienti nei quali è stata identificata la mutazione T315I a ad altri farmaci della stessa.

Ponatinib è stato progettato per aggirare una delle più comuni mutazioni che conferiscono resistenza agli inibitori della tirosin-chinasi, la sostituzione "gatekeeper" T315I che blocca il legame di tutti e tre i farmaci attualmente approvati della classe: imatinib e i più recenti dasatinib, nilotinib e bosutinib.

Il farmaco, che si assume per via orale una volta al giorno, è considerato un pan-inibitore della proteina BCR-ABL perché è efficace contro tutte le forme native e quelle mutanti testate di questa proteina prodotta dal cromosoma Philadelphia, che dà luogo alla LMC e alla LLA Ph-positiva.

Comunicazione Ema