Ribaltando la sua posizione negativa espressa pochi mesi fa, il Chmp si è espresso in maniera positiva circa l’approvazione di defibrotide come trattamento preventivo e curativo per l'occlusione delle vene negli adulti e nei bambini sottoposti al trapianto di cellule staminali. Una volta approvato in via definitiva, sarà commercializzato con il marchio farmaco Defitelio.

La notizia ha avuto una immediata ripercussione in borsa e il titolo di Gentium, la biotech italiana con sede a Villa Guardia in provincia di Como, al Nasdaq dove è quotato ha fatto segnare un rialzo di quasi il 50% a 14,61 dollari ad azione.

Secondo procedura, spetta ora alla commissione europea revisionare e ratificare le raccomandazioni del Chmp, in quanto ha l'autorità di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per tutti i Paesi dell'Unione. La Commissione segue le raccomandazioni del Chmp e pronuncia la sua decisione entro tre mesi. L'autorizzazione, se promulgata, sarà' valida in tutti i paesi dell'Unione e sarà poi compito di ogni paese determinare il prezzo di vendita e le modalità di rimborso.

La malattia veno-occlusiva epatica è una patologia rara che colpisce i sinusoidi, strutture anatomico funzionali che si trovano all’interno dei lobuli epatici. Queste complicazioni, spesso mortali, sono legate al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Infatti, il 10-60% dei pazienti (a seconda del protocollo usato per il condizionamento) sviluppa questa malattia.  La gravità e il decorso della malattia variano a seconda dei pazienti. Nei casi gravi, la prognosi è poco buona e il tasso di mortalità è elevato (superiore al 90%) a causa dell'insufficienza d'organo multipla.

“Siamo felici di questa raccomandazione positiva sul Defitelio - ha dichiarato Khalid Islam, presidente e ceo di Gentium - La decisione presa dal Chmp e' una pietra miliare per la storia della nostra azienda e rappresenta il culmine di un grande lavoro di squadra. Se approvato, il Defitelio diverrebbe il primo farmaco per la cura della Vod, nel panorama attuale".

Il defibrotide è costituito da polidesossiribonucleotidi estratti dal tessuto polmonare dei bovini. Il defibrotide presenta un'azione antitrombotica e fibrinolitica.  Il defibrotide agirebbe promuovendo la liberazione di attivatore del plasminogeno (t-PA)e prostacicline dal tessuto vascolare e riducendo la concentrazione ematica degli inibitori della plasmina (a2-antiplasmina e a1-antitripsina).

Secondo alcuni autori il defibrotide, essendo in grado di legarsi ad una serie di proteine, enzimi e fattori di crescita, potrebbe avere una attività per certi aspetti simile a quella della eparina. Secondo altri il meccanismo d'azione comprenderebbe anche l'induzione alla produzione di prostacicline.

Gentium, che ha sede a Villa Guardia, nelle vicinanze di Como, nasce nel 1993 da uno spin off di Crinos (azienda, quest'ultima, poi passata sotto il controllo del gruppo tedesco Stada) con lo scopo di sviluppare nuovi farmaci destinati alle malattie della coagulazione. Queste ricerche hanno poi portato alla messa a punto di defibrotide. Nel 2001 l’azienda cambia il proprio nome in Gentium e nel 2006 si quota alla borsa NASDAQ di New York. Nel 2010 ha registrato un fatturato di 24,55 milioni di euro.

L’azienda ha siglato con Sigma Tau un accordo di partnership per la commercializzazione in Usa di defibrotide, una volta approvato. Purtroppo, il farmaco, almeno per ora, è stato bocciato dalle autorità regolatore Usa.

Comunicato Ema