La notizia era già filtrata lo scorso mese di febbraio, sulla base delle anticipazioni fornite dall’azienda produttrice, l’italiana Gentium. Adesso ne abbiamo la conferma perché il Chmp si è espresso in maniera negativa circa l’approvazione di defibrotide come trattamento preventivo e curativo per l'occlusione delle vene nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali.

La malattia veno-occlusiva epatica è una patologia rara che colpisce i sinusoidi, strutture anatomico funzionali che si trovano all’interno dei lobuli epatici. Queste complicazioni, spesso mortali, sono legate al trapianto di cellule staminali.

Il defibrotide è costituito da polidesossiribonucleotidi estratti dal tessuto polmonare dei bovini. Il defibrotide presenta un'azione antitrombotica e fibrinolitica.  Il defibrotide agirebbe promuovendo la liberazione di attivatore del plasminogeno (t-PA)e prostacicline dal tessuto vascolare e riducendo la concentrazione ematica degli inibitori della plasmina (a2-antiplasmina e a1-antitripsina).

Secondo alcuni autori il defibrotide, essendo in grado di legarsi ad una serie di proteine, enzimi e fattori di crescita, potrebbe avere una attività per certi aspetti simile a quella della eparina. Secondo altri il meccanismo d'azione comprenderebbe anche l'induzione alla produzione di prostacicline.

Gentium, che ha sede a Villa Guardia, nelle vicinanze di Como, nasce nel 1993 da uno spin off di Crinos (azienda, quest'ultima, poi passata sotto il controllo del gruppo tedesco Stada) con lo scopo di sviluppare nuovi farmaci destinati alle malattie della coagulazione. Queste ricerche hanno poi portato alla messa a punto di defibrotide. Nel 2001 l’azienda cambia il proprio nome in Gentium e nel 2006 si quota alla borsa NASDAQ di New York. Nel 2010 ha registrato un fatturato di 24,55 milioni di euro.

L’azienda ha siglato con Sigma Tau un accordo di partnership per la commercializzazione in Usa di defibrotide, una volta approvato. Purtroppo, il farmaco, almeno per ora, è stato bocciato dalle autorità regolatore di entrambe le sponde dell’Atlantico.

Comunicato Ema