Merck KGaA ha comunicato di aver depositato all'Agenzia europea del farmaco il dossier registrativo di cladribina (marketing authorization application (MAA) per il quale è stata chiesta l'indicazione per la terapia della sclerosi multipla (SM) recidivante remittente. Quando approvato, sarà il primo farmaco orale per la terapia della SM. Sarà in competizione con fingolimod, un nuovo farmaco sviluppato da Novartis e attivo per via orale, il cui dossier registrativo dovrebbe essere depositato entro la fine dell'anno.
La cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM.
Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mina l'azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata e un buon profilo di tollerabilità.

L'applicazione è supportata dai dati dello studio CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY), un trial della durata di 96 settimane, che ha arruolato 1.326 pazienti trattati in 120 centri di una quarantina di Paesi, randomizzati a ricevere una di due dosi di cladribina o placebo.
I pazienti trattati con la dose più bassa di cladribina hanno avuto una riduzione del 58% del tasso di ricaduta annuale nella malattia, mentre la dose più elevata del farmaco ha determinato una riduzione del 55%. Nel corso  dei due anni di studio la terapia con cladribina ha determinato una riduzione del 30% nel rischio di progressione della disabilità.

L'azienda ha in corso le procedure per il deposito della domanda di registrazione in diversi altri paesi, tra cui gli Usa.