Il Chmp ha completato la sua valutazione scientifica per il rinnovo annuale dell'immissione in commercio condizionata per ataluren e ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale essere rinnovata.

Una buona notizia per i malati di Duchenne e per PTC Therapeutics, visto che nei mesi scorsi l’Fda aveva bocciato la richiesta di autorizzazione per il territorio Usa.

Il Comitato ha esaminato tutti i dati disponibili, inclusi i risultati di uno studio condotto dal titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (PTC Therapeutics) come requisito all'immissione in commercio condizionata dopo l'approvazione iniziale.

Anche se i dati disponibili ad oggi continuano a indicare che ataluren rallenta la progressione della malattia e non ci sono grandi preoccupazioni per la sicurezza, il comitato ha ritenuto che sono necessari dati più completi per confermare pienamente che il rapporto rischi-benefici del farmaco è positivo.

Il Chmp ha quindi chiesto che PTC Therapeutics conduca un nuovo studio a 18 mesi, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, seguito da un periodo di 18 mesi in cui tutti i pazienti saranno passati ad ataluren. I risultati dello studio dovrebbero essere disponibili nel primo trimestre del 2021.

Ataluren è usato per il trattamento di pazienti con cinque anni e più con distrofia muscolare di Duchenne. Il farmaco deve essere usato in pazienti che sono in grado di camminare e la cui malattia è causata da uno specifico difetto genetico (chiamato mutazione nonsense) nel gene per la distrofina.