Duchenne secondo "no" europeo per eteplirsen

In questa tornata di valutazioni, il solo farmaco sul quale il Chmp si espresso in maniera negativa circa la sua approvazione eteplirsen , farmaco biotecnologico sviluppato per la cura di una porzione dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) portatori di una determinata mutazione. E' la seconda bocciatura degli esperti europei, che fa seguito a quella dello scorso 31 maggio 2018.

In questa tornata di valutazioni, il solo farmaco sul quale il Chmp si è espresso in maniera negativa circa la sua approvazione è  eteplirsen , farmaco biotecnologico sviluppato per la cura di una porzione dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) portatori di una determinata mutazione. È E’ la seconda bocciatura degli esperti europei, che fa seguito a quella dello scorso 31 maggio 2018.

Eteplirsen, che è stato approvato dall’Fda nel settembre del 2018,  è stato sviluppato per il trattamento di circa il 13% della popolazione di pazienti affetti da DMD con mutazioni genetiche trattabili con lo skipping dell'esone 51.

Il farmaco si basa sull'innovativa tecnica di 'salto dell'esone' (exon skipping) e, in virtù del suo meccanismo d'azione, permette la produzione, da parte dell'organismo, di una forma tronca ma pur sempre funzionale di distrofina, la particolare proteina che risulta mancante nei pazienti con DMD e che è all'origine della progressiva debolezza muscolare che contraddistingue la patologia.

Dopo un iniziale parere negativo, l’Fda ha optato per l'approvazione accelerata dopo aver esaminato i dati forniti da Sarepta, dati che sembrano dimostrare che il farmaco sia in grado di determinare un aumento dei livelli di distrofina che è ragionevolmente correlabile a miglioramenti clinici nei pazienti con DMD, soprattutto in relazione a specifici parametri di funzionalità motoria.
“Questo risultato non ci sorprende del tutto, ma non possiamo nascondere la delusione per l'esito del riesame del Chmp e siamo fermamente convinti che eteplirsen dovrebbe essere reso disponibile ai pazienti in Europa, così come lo è negli Stati Uniti” ha affermato Doug Ingram, Amministratore Delegato di Sarepta Therapeutics.

“Il confronto avuto con il Scientific Advisory Group e il Comitato per i medicinali per uso umano e la loro disponibilità a considerare approcci alternativi, ci incoraggia a fornire ulteriori dati a sostegno di un potenziale futuro rilascio dell'autorizzazione in Europa. Alla luce di questo, Sarepta continuerà a lavorare per identificare un nuovo percorso che consenta, da una parte, di tenere conto delle esigenze dei pazienti e delle loro famiglie, evitando sperimentazioni lunghe e inutilmente gravose; dall’altra, di rispondere alla richiesta delle Autorità regolatorie europee cui occorrono ulteriori dati a sostegno della conformità con la normativa europea. Richiederemo un'ulteriore consulenza scientifica nel 2019 allo scopo di identificare il giusto approccio per poter introdurre eteplirsen in Europa”.