L’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) ha lanciato il programma PRIME (PRIority MEdicines) che si propone di rafforzare il sostegno scientifico e regolatorio ai farmaci più importanti per la salute pubblica, ovvero i cosiddetti farmaci prioritari, quelli che potenzialmente porterebbero un beneficio ai pazienti attualmente senza opzioni di trattamento o che potrebbero offrire un grande vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti.

Attraverso PRIME, l’Ema offrirà supporto scientifico e normativo a chi sviluppa medicinali al fine di ottimizzare la produzione di dati affidabili e consentirne la valutazione accelerata. Ciò permetterà ai pazienti di beneficiare di terapie che possono migliorare significativamente la loro qualità di vita nel più breve tempo possibile.

I criteri di ammissibilità previsti dallo schema PRIME sono quelli della procedura di valutazione accelerata. Questo significa che, affinché un farmaco sia ammesso a partecipare al programma, dovrà dimostrare di poter garantire benefici significativi per i pazienti con esigenze mediche insoddisfatte e, quindi, di poter essere di elevato interesse per la salute pubblica e dal punto di vista dell’innovazione terapeutica.

Accogliendo con favore l'iniziativa, Vytenis Andriukaitis, Commissario Europeo per la Salute e la Sicurezza Alimentare, ha dichiarato: “Il lancio di PRIME è un importante passo avanti per i pazienti e le loro famiglie che da tempo sperano in un accesso anticipato ai trattamenti sicuri per le loro esigenze mediche insoddisfatte. Attraverso un migliorato supporto scientifico, questo schema potrebbe aiutare, per esempio, ad accelerare lo sviluppo e l'autorizzazione di nuove classi di antibiotici o loro alternative in un'epoca di crescente resistenza antimicrobica. È anche una potenziale manna dal cielo per chi soffre di malattie per le quali al momento non ci sono opzioni di trattamento, come ad esempio i tumori rari, la malattia di Alzheimer e altre demenze. Inoltre, ottimizza l'uso del quadro normativo in grado di contribuire alle priorità della Commissione Europea per promuovere l'innovazione, l'occupazione, la crescita e la competitività”.

“Il nostro obiettivo è quello di favorire una migliore pianificazione nello sviluppo delle medicine, per aiutare le aziende a generare i dati di alta qualità dei quali abbiamo bisogno per valutare la qualità, la sicurezza e l'efficacia dei medicinali”, ha spiegato il professor Guido Rasi, direttore esecutivo dell'EMA. “I pazienti con trattamenti insufficienti, o con nessun trattamento disponibile, potrebbero quindi beneficiare dei progressi scientifici e dei farmaci all'avanguardia il più presto possibile”.

Quando un farmaco viene selezionato per il programma, l’agenzia nomina un membro del Chmp o della Commissione per le Terapie Avanzate (CAT) per fornire un supporto continuo e per aiutare a costruire le conoscenze di base prima della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. L’Ema organizza incontri tra la persona selezionata del Chmp o del CAT e un gruppo multidisciplinare di esperti provenienti da comitati scientifici e gruppi di lavoro dell’agenzia e fornisce indicazioni sul piano di sviluppo globale e sulla strategia regolatoria. Viene inoltre assegnato un punto di contatto dedicato con Ema e viene fornita la consulenza scientifica per le fasi principali dello sviluppo del farmaco, coinvolgendo gli stakeholder e gli organismi di valutazione delle tecnologi sanitarie per facilitare il più rapido accesso per i pazienti. Infine, Ema conferma il potenziale per la valutazione accelerata della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco.

PRIME è aperto a tutte le imprese sulla base di prove cliniche preliminari: le micro-aziende, le piccole e medie imprese e i candidati provenienti dal settore accademico possono fare richiesta in precedenza, sulla base di dati non clinici convincenti e dati di tollerabilità da studi clinici iniziali. Possono anche chiedere esenzioni per consulenze scientifiche. Dal momento che le piccole e medie imprese e le università spesso non hanno esperienza con il quadro normativo, possono beneficiare, in particolare, di una consulenza scientifica e normativa preliminare.