Emofilia A, approvazione europea per damoctocog alfa pegol

NovitÓ nella cura dell'emofilia A. Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027) Ŕ stato approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di etÓ.

Novità nella cura dell’emofilia A. Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027) è stato approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età. Sviluppato da Bayer sarà messo in commercio con il marchio Jivi.

Il regime di profilassi raccomandato per damoctocog alfa pegol è di una infusione ogni cinque giorni o, sulla base delle caratteristiche cliniche del paziente, ogni sette giorni o due volte alla settimana. L'approvazione si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII.

“La frequenza delle infusioni è la sfida più importante per le persone affette da emofilia A e noi crediamo che damoctocog alfa pegol possa rispondere a tale esigenza senza compromettere una buona protezione dai sanguinamenti”, afferma la Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “L'opportunità di offrire un trattamento in grado di garantire per più tempo livelli sostenuti di FVIII nel sangue e, quindi, una buona protezione dal sanguinamento, permetterà a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti dai sanguinamenti”.

L'approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa segna un traguardo importante per quest’anno e segue a quella già ricevuta negli Stati Uniti ed in Giappone.

Studio PROTECT VIII
L'approvazione dell'Unione Europea si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII, che ha valutato la terapia nella profilassi, il trattamento a domanda e la gestione perioperatoria in pazienti adulti o adolescenti, precedentemente trattati, di età superiore o uguale a 12 anni con emofilia A grave.

Lo studio ha dimostrato che il 74% dei partecipanti trattati una sola volta alla settimana e tutti i partecipanti trattati ogni cinque giorni (100%) con damoctocog alfa pegol hanno raggiunto una buona protezione dai sanguinamenti. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96; la metà di loro ha avuto 0 sanguinamenti. Il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia con il regime di trattamento in profilassi che con quello a domanda.

Un buon profilo di sicurezza ed efficacia è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione del PROTECT VIII e delle successive fasi di estensione. Nella fase di estensione dello studio, l'ABR totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello dello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.