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Emofilia A, approvazione europea per Fattore VIII ricombinante long acting di Shire

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Adynovi [Fattore Animofilo (Recombinante), PEGilato], un fattore VIII ricombinante (rFVIII) per uso on-demand e profilattico in pazienti con emofilia A e con etą maggiore di 12 anni.

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per Adynovi [Fattore Animofilo (Recombinante), PEGilato], un fattore VIII ricombinante (rFVIII) per uso on-demand e profilattico in pazienti con emofilia A e con età maggiore di 12 anni.

Il farmaco è stato modificato per durare più a lungo nel sangue e potenzialmente richiedere iniezioni meno frequenti rispetto al fattore antiemofilico non modificato. Il farmaco è frutto della ricerca di Shire una delle aziende leader nel settore dell’emofilia.

Il principio attivo del farmaco è quello presente in Advate [Fattore emofilo (Recombinante)], un trattamento utilizzato in tutto il mondo per quasi 15 anni dai pazienti affetti da emofilia A. La tecnologia di PEGilazione (ottenuta su licenza esclusiva da Nektar Therapeutics) prolunga il tempo tra i trattamenti e consente una terapia bisettimanale.

La PEGilazione è il processo di legame covalente della catena polimerica del Glicole polietilenico (PEG) ad un'altra molecola, normalmente un farmaco o una proteina terapeutica. Viene frequentemente utilizzata per diminuire la clearance renale e prolungare l'emivita di un farmaco.

L'autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui risultati di tre studi clinici di fase 3 condotti su pazienti affetti da emofilia A. Questi studi comprendono un trial prospettico, globale, multicentrico, aperto, non randomizzato in pazienti dai 12 ai 65 anni di età, un trial prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, condotto in pazienti 12 anni di età e più giovani, e uno studio di controllo perioperatorio dell'emostasi con i risultati di 15 pazienti con grave emofilia A e sottoposti a procedure chirurgiche.

L' emofilia A, designata dall’Unione Europea come malattia orfana, è un raro disturbo del sangue che causa emorragie più lunghe del normale a causa della mancanza o carenza nel sangue del fattore VIII della di coagulazione (FVIII). La gravità dell'emofilia A è determinata dalla quantità di fattore VIII presente nel sangue, con una maggiore gravità associata a quantità minori di fattore.

Oltre la metà dei pazienti affetti da emofilia A presentano la forma grave della patologia. L'emofilia A colpisce circa 150mila persone in tutto il mondo. Colpisce principalmente i maschi, con un'incidenza di uno su 5mila nati maschi. Si stima che il 75 per cento della popolazione mondiale di pazienti affetti da emofilia non disponga di un trattamento adeguato o di un accesso al trattamento.

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