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Emofilia A, il Chmp raccomanda l'approvazione per rurioctocog alfa, fattore VIII ricombinante pegilato

Pochi giorni fa, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea del farmaco (EMA) ha espresso parere favorevole al rilascio dell'autorizzazione all'immissione nel mercato per rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (Ricombinante), pegilato], un Fattore VIII ricombinante ad emivita prolungato, per la profilassi ed il trattamento on-demand negli adulti ed adolescenti con emofilia A.

Pochi giorni fa, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea del farmaco (EMA) ha espresso parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione nel mercato per rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (Ricombinante), pegilato], un Fattore VIII ricombinante ad emivita prolungato, per la profilassi ed il trattamento on-demand negli adulti ed adolescenti con emofilia A.

Il parere positivo del Chmp sarà riesaminato dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea. Se approvato, rurioctocog alfa pegol realizzato sulla base di octocog alfa [Fattore antiemofilico (ricombinante)], consentirà in profilassi un dosaggio di due volte a settimana così come il trattamento on-demand degli episodi di sanguinamento. La pegilazione della molecola consente di modificare i parametri farmacocinetici prolungandone l’attività farmacologica.

La sottomissione al CHMP è stata realizzata sulla base di tre studi clinici di Fase 3 in pazienti con emofilia A: uno studio prospettico, globale, multicentrico, in aperto, non randomizzato, in pazienti dai 12 ai 65 anni; uno studio prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, in pazienti di età pari o inferiore a 12 anni; e uno studio di controllo peri-operativo dell’omeostasi con risultati provvisori su 15 pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche.

L’emofilia A, riconosciuta come malattia orfana dalla Commissione Europea, è una rara disfunzione del sanguinamento che causa sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue.

L’emofilia A colpisce oggi oltre 150.000 persone nel mondo.7 Interessa soprattutto gli uomini, con un’incidenza di 1 su 5.000 nati di sesso maschile.8 All’interno della popolazione emofilica mondiale, si stima che il 75% non sia adeguatamente trattato o non abbia accesso al trattamento.