Emofilia A, parere positivo del Chmp per lonoctocog alfa

Ema

Il Comitato per i medicinali ad uso umano dell'Ema ha dato parere positivo all'approvazione di lonoctocog alfa per la prevenzione e il trattamento dei sanguinamento in pazienti con emofilia A.
Sviluppato da CSL Behring, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Afstyla.

Il Comitato per i medicinali ad uso umano dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di lonoctocog alfa per la prevenzione e il trattamento dei sanguinamento in pazienti con emofilia A.

Sviluppato da CSL Behring, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio  Afstyla.

Il farmaco è un fattore VIII ricombinante, a singola catena. Verrà utilizzato per sostituire il fattore VIII che nei pazienti con emofilia A è mancante del tutto o in parte.

La struttura del fattore VIII (FVIII) si basa su due catene, una pesante e una leggera. In determinate condizioni, questa struttura si può dissociare, causando la formazione di catene "dissociate" di FVIII.

CSL627 utilizza un forte legame covalente che unisce la catene leggera e quella pesante, creando così una catena singola di rFVIII, più stabile.

Negli studi clinici condotti in soggetti adulti e in età pediatrica, il farmaco è stato in grado di prevenire  e controllare i sanguinamenti, sia per la terapia on demand che durante gli interventi chirurgici.

"Il farmaco ha dimostrato una più elevata affinità per il fattore di von Willebrand rispetto ai fattori VIII ricombinanti “full-length”. Il fattore di Von Willebrand stabilizza il fattore VIII e lo protegge dalla degradazione" si legge in una dichiarazione dell’Ema.