La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio a Esperoct (turoctocog alfa pegol) per l'uso in adolescenti di 12 anni e oltre e adulti con emofilia A.

Mads Krogsgaard Thomsen, il Chief science officer  di Novo Nordisk, che è l’azienda che ha sviluppato il farmaco, ha osservato "siamo sicuri che Esperoct fornirà alle persone con emofilia A un regime di dosaggio semplice, meno oneroso e prevedibile per la profilassi e il trattamento degli episodi emorragici, con conseguente miglioramento della qualità della vita".

Turoctocog alfa pegol (N8-GP) è una molecola di fattore VIII esteso per la terapia sostitutiva in persone con emofilia A, che possiede una emivita di 1,6 volte rispetto ai prodotti standard a base di fattore VIII. Grazie alla pegilazione il farmaco possiede una lunga durata d’azione e viene somministrato una volta ogni quattro giorni negli adulti e negli adolescenti e ogni 3-4 giorni nei bambini.

L'approvazione è stata supportata dai dati di sicurezza ed efficacia di un programma di sperimentazione clinica che ha coinvolto 270 pazienti con grave emofilia A precedentemente trattati e più di 5 anni di esposizione clinica. I risultati dello studio hanno rivelato che turoctocog è stato associato a un tasso sanguinamento annuale di 1,18 alla dose di 50 UI/kg ogni 4 giorni in adulti e adolescenti.

Novo Nordisk ha dichiarato che prevede di lanciare il trattamento in alcuni paesi europei nella seconda metà dell'anno. Nel mese di febbraio, il farmaco era già stato autorizzato dalla Fda per il trattamento dell'emofilia A nei bambini e negli adulti.

Il farmaco arriva in un mercato già piuttosto affollato. C’è Shire (ora parte di Takeda), che ha Adynovate, Sanofi che commercializza Eloctate grazie all’acquisto per 11,9 miliardi di dollari di Bioverativ, spinoff di Biogen. Anche Bayer possiede una nuova terapia con fattore VIII a lunga durata d’azione: Jivi. Ma tutti questi farmaci devono fare i conti con Hemlibra, nuova terapia anticorpale di Roche, per ora indicata solo nei pazienti con inibitori ma che tra non molto sarà approvata anche negli altri pazienti.