L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha autorizzato l’aggiornamento del riassunto delle caratteristiche di prodotto (RCP) del Fattore VIII ricombinante di III generazione a molecola integra di Baxter, per inserire i risultati di fase IV di uno studio sulla profilassi.

La sezione delle proprietà farmacodinamiche include ora anche i dati di questo studio, che mette a confronto la somministrazione del prodotto Baxter (rFVIII di terza generazione a molecola integra, privo di proteine plasmatiche) in trattamento on demand verso la profilassi standard e quella basata sulla  farmacocinetica (PK) individuale.  Quest’ultima è fondata sulla risposta del singolo paziente al fattore della coagulazione somministrato. 

Nello studio (utilizzato anche al fine di ottenere l’approvazione dell’utilizzo in profilassi negli Stati Uniti nel 2011) sui due dosaggi utilizzati in profilassi, quello farmacocinetico ha dato la possibilità ad alcuni pazienti di essere trattati con un intervallo di somministrazione di tre giorni. 

I dati clinici hanno dimostrato che la somministrazione del prodotto sia in regime di profilassi standard, sia su base farmacocinetica, è efficace nel ridurre il tasso annuo di sanguinamento (ABR)[i]. 

Lo studio ha messo a confronto un regime di dosaggio personalizzato su base farmacocinetica (con una somministrazione media di fattore della coagulazione compreso tra 20 e 80 unità per kg corporeo ad intervalli di 72 ±6 ore, n=23) con la profilassi standard (tra 20 e 40 unità per kg corporeo ogni 48±6 ore, n=30) in pazienti con emofilia A precedentemente trattati. I risultati hanno mostrato una riduzione del 98% del tasso annuale di sanguinamento con entrambi i regimi di profilassi rispetto al trattamento on demand; il 42% dei pazienti in profilassi ha avuto zero sanguinamenti.

In Europa, per la prevenzione delle emorragie, la dose usualmente adottata per la profilassi a lungo termine in pazienti con emofilia A grave, è compresa tra 20 e 40 unità di Fattore VIII per kg corporeo, con somministrazione ad intervalli di due o tre giorni. Nei pazienti pediatrici, con età inferiore ai 6 anni, si raccomanda invece che il dosaggio sia compreso tra 20 e 50 unità per kg, con somministrazione tre o quattro volte a settimana.
 
Emofilia A
L’emofilia è una patologia rara[ii] della coagulazione che prevalentemente colpisce i maschi[iii]. I pazienti che ne sono affetti non hanno un sufficiente livello di fattore della coagulazione, una proteina plasmatica naturale che controlla il sanguinamento[iv]. Le due forme più comuni di questa patologia sono la A e la B. Chi soffre del tipo A, ha una mancanza insufficiente o totale del fattore VIII[v]. Senza questo fattore della coagulazione, si possono verificare emorragie interne spontanee, dolorosa, debilitanti, che danneggiano le articolazioni e potenzialmente anche mortali[vi]. Secondo i dati della Federazione Mondiale dell’Emofilia (WHF), nel mondo ci sono circa 400.000 pazienti. E’ una malattia che colpisce senza distinzione di razza o livello sociale[vii]. 

[i] Valentino LA, Mamonov V, Hellmann A, Quon DV, Chybicka A, Schroth P, Patrone L, Wong W-Y for the Prophylaxis Study Group. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost 2012; 10: 359–67  


[ii] How do you get hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=644  


[iii] Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on: June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=637  


[iv] What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646  


[v] Lee, C. A. Hemophilia Care in the Modern World, in Current and Future Issues in Hemophilia Care (eds E.-C. Rodríguez-Merchán and L. A. Valentino), 2011.  


[vi] Treatment. World Federation of Hemophilia. Accessed on June 3, 2013. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=642  


[vii] What is Hemophilia? Hemophilia Federation of America. Accessed on June 3, 2013. Available at: http://www.hemophiliafed.org/bleeding-disorders/hemophilia/