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Emofilia B, approvazione europea per nuovo fattore IX a somministrazione bimensile

La Commissione Europea ha autorizzato albutrepenonacog alfa, una proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e albumina ricombinante, indicata per il trattamento e la prevenzione degli eventi emorragici in pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita del Fattore IX). Sviluppato da CSL Behring, il farmaco sarÓ posto in commercio con il marchio Idelvion.

La Commissione Europea ha autorizzato albutrepenonacog alfa, una proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX della coagulazione ricombinante e albumina ricombinante, indicata per il trattamento e la prevenzione degli eventi emorragici  in pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita del Fattore IX). Sviluppato da CSL Behring, il farmaco sarà posto in commercio con il marchio Idelvion.

Il farmaco è indicato in pazienti di qualsiasi fascia di età (sia adulti che bambini). Il regime terapeutico approvato include l’utilizzo del farmaco nella profilassi di routine finalizzata alla prevenzione o alla riduzione della frequenza degli episodi emorragici, la terapia on-demand (al bisogno) ed il suo uso nella gestione dell’emorragia perioperatoria (durante l’intervento chirurgico).

Albutrepenonacog alfa  offre un elevato livello di protezione mantenendo, nella maggioranza dei pazienti, livelli di attività di Fattore IX superiori al 5% anche superiori a14 giorni. Ciò consente ai pazienti di età pari o superiore ai 12 anni, di lasciar trascorrere fino a 14 giorni tra un’infusione e l’altra, continuando a usufruire di un’eccellente protezione dal rischio emorragico.
Il trattamento con albutrepenonacog alfa , inoltre, riduce il numero di unità di prodotto richieste mensilmente per effettuare la terapia di profilassi.

“Grazie al suo regime di dosaggio, che può spingersi fino ad una infusione ogni 14 giorni, albutrepenonacog alfa  aiuta i pazienti a mantenere elevati livelli di Fattore IX per un periodo di tempo prolungato, liberandoli dai disagi legati a infusioni frequenti” dice la Dott.ssa Elena Santagostino, professoressa presso la scuola di Specializzazione in Ematologia Clinica e Sperimentale dell’Università di Milano/IRCCS dell’Ospedale Maggiore Policlinico nonché coordinatrice del programma di sviluppo clinico PROLONG-9FP. “Si tratta di una caratteristica di primaria importanza per i miei pazienti che necessitino di un regime di profilassi e che, però, non vogliano che la terapia possa interferire con uno stile di vita attivo.”

L’autorizzazione ricevuta da albutrepenonacog alfa  si basa sui risultati emersi dal programma di sviluppo clinico PROLONG-9FP. Il programma PROLONG-9FP comprende studi multicentrici, in aperto di fase I, II e III finalizzati alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco in bambini e adulti (da 1 a 61 anni di età) con emofilia B (livelli di Fattore IX ≤ 2%).