Emofilia B, Novo deposita il dossier per fattore IX long acting

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La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. La danese Novo Nordisk ha reso noto di aver depositato all'Agenzia europea per i medicinali la domanda per la registrazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B.

La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. La danese Novo Nordisk ha reso noto di aver depositato all’Agenzia europea per i medicinali la domanda per la registrazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B.

Il prodotto è un fattore IX ricombinante glicopeghilato con un profilo farmacocinetico significativamente migliorato e una emivita cinque volte più lunga dei farmaci standard. La PEGilazione è il processo di legame covalente della catena polimerica del Glicole polietilenico (PEG) ad un'altra molecola, normalmente un farmaco o una proteina terapeutica.

Oltre al farmaco di Novo c’è quello di Biogen e Sobi (il marchio è Alprolix) che è già registrato in Stati Uniti, Canada, Australia e Giappone; si tratta di una molecola di fusione con le immunoglobuline. C’è poi anche il fattore IX di CSL Behring realizzato in fusione con l’albumina. Anche Baxalta, Pfizer e Bayer stanno lavorando su molecole innovative dal punto di vista della farmacocinetica

Questi farmaci possono ridurre le somministrazioni a 1/3 , quindi i pazienti potranno passare da 100 a 30 iniezioni l’anno, il che rappresenta una rivoluzione per la loro qualità di vita.

La domanda di registrazione si basa sui risultati del programma di studi clinici di PARADIGM, che ha arruolato 115 pazienti con emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia genetica causata da fattore IX mancante o difettoso. Il farmaco è risultato efficace nella profilassi di routine, per il trattamento di episodi emorragici e in caso di interventi chirurgici in soggetti adulti, adolescenti e bambini, ed è stato ben tollerato dai pazienti.

Negli studi di fase III, la somministrazione una volta alla settimana di 40 UI / kg Nonacog beta pegol ha mantenuto livelli di attività del fattore IX superiore al 15%, ha ridotto la mediana annualizzata di sanguinamenti a un tasso di 1,0 e ha mostrato il potenziale per prevenire emorragie nelle articolazioni target. Inoltre, durante il corso dello studio questi pazienti hanno riportato un miglioramento della qualità della vita.
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