La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. Il Chmp ha dato parere favorevole all’approvazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B. Il farmaco è stato sviluppato dalla danese Novo Nordisk e una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio col marchio Refixia.

Il prodotto è un fattore IX ricombinante glicopeghilato con un profilo farmacocinetico significativamente migliorato e una emivita cinque volte più lunga dei farmaci standard. La PEGilazione è il processo di legame covalente della catena polimerica del Glicole polietilenico (PEG) ad un'altra molecola, normalmente un farmaco o una proteina terapeutica.

Il Chmp ha raccomandato l’uso di nonacog beta pegol per la profilassi e il trattamento on-demand delle emorragie, nonché per le procedure chirurgiche in adolescenti (> 12 anni di età) e pazienti adulti affetti da emofilia B. La raccomandazione si basa sui risultati del programma di studi clinici PARADIGM, in cui 115 bambini trattati in precedenza e gli adulti affetti da emofilia B sono stati trattati con 470/5000

Oltre al farmaco di Novo, tra le novità recenti di fattori IX a lunga emivita abbiamo eftrenonacog alfa, un prodotto di Biogen e Sobi (il marchio è Alprolix) già approvato in Usa e in Europa e da poco disponibile anche in Italia; si tratta di una molecola di fusione con le immunoglobuline.

C’è poi anche albutrepenonacog alfa,  fattore IX della coagulazionbe messo a punto da CSL Behring  e realizzato in fusione con l’albumina. Anche Baxalta, Pfizer e Bayer stanno lavorando su molecole innovative dal punto di vista della farmacocinetica.
Questi farmaci possono ridurre le somministrazioni a 1/3 , quindi i pazienti potranno passare da 100 a 30 iniezioni l’anno, il che rappresenta una rivoluzione per la loro qualità di vita.

Il parere positivo del Chmp per il nonacog beta pegol si basa sui risultati del programma di studi clinici di PARADIGM, che ha arruolato 115 pazienti con emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia genetica causata da fattore IX mancante o difettoso. Il farmaco è risultato efficace nella profilassi di routine, per il trattamento di episodi emorragici e in caso di interventi chirurgici in soggetti adulti, adolescenti e bambini, ed è stato ben tollerato dai pazienti.

Negli studi di fase III, la somministrazione una volta alla settimana di 40 UI / kg di nonacog beta pegol ha mantenuto livelli di attività del fattore IX superiore al 15%, ha ridotto la mediana annualizzata di sanguinamenti a un tasso di 1,0 e ha mostrato il potenziale per prevenire emorragie nelle articolazioni target. Inoltre, durante il corso dello studio questi pazienti hanno riportato un miglioramento della qualità della vita.