Biogen e  Swedish Orphan Biovitrum hanno reso noto che l’Ema ha accettato il deposito della domanda di registrazione per il fattore VIII ricombinante long acting sviluppato dalle due società per la cura dell’emofilia A. Adesso inizia il processo di revisione del dossier registrativo che in genere dura 9-12 mesi. Il farmaco è già approvato in Usa con il brand Eloctate, mentre in Europa si chiamerà Elocta.

Il farmaco rFVIIIFc è una versione ricombinante del fattore VIII della coagulazione, una proteina di fusione monomerica formata da una singola molecola di fattore VIII legata covalentemente al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1, disegnata in modo da restare nel torrente ematico più a lungo rispetto ai fattori della coagulazione sostitutivi attualmente disponibili.

Se approvato, il farmaco permetterà alle persone affette da emofilia A severa di ricevere meno iniezioni rispetto alla attuale terapia standard per la prevenzione e il trattamento degli episodi di sanguinamento.

Il deposito della domanda di registrazione si basa sui dati di efficacia e sicurezza di uno studio di fase III, chiamato A-LONG, condotto in ragazzi e adulti a partire dai 12 anni di età con emofilia A severa. Per l’età pediatrica è stato condotto un altro trial, Kids A-Long, che ha arruolato bambini al di sotto dei 12 anni.

Sobi detiene i diritti di commercializzazione del farmaco in Europa, ex Unione sovietica e Medio Oriente. Biogen li possiede per gli Usa e altri Paesi

L'emofilia A è la forma più comune di emofilia ed è caratterizzata da emorragie spontanee o prolungate da deficit del fattore VIII della coagulazione. La prevalenza è stimata in circa 1:6.000 maschi. In Italia i le persone affetta da emofilia A sono circa 5mila. L'emofilia colpisce prevalentemente i maschi, anche se è stata descritta una forma sintomatica di emofilia A nelle femmine portatrici, che comporta un quadro clinico di solito più lieve. In genere, l'esordio delle emorragie si verifica quando i neonati affetti iniziano a camminare. La gravità dei segni clinici dipende dall'entità del deficit del fattore VIII.