Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione europea per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane

Ema

Approvazione europea per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.

Approvazione europea per ravulizumab, un farmaco biotecngico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.

L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).

“Oltre 10 anni dopo l’approvazione di eculizumab, ravulizumab ha significativamente dimostrato una equivalenza in termini di efficacia e sicurezza del trattamento in pazienti affetti da EPN, accompagnata da un chiaro miglioramento nella frequenza delle somministrazioni, ogni 8 settimane. – dichiara la professoressa Wilma Barcellini, Responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie presso la Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - L’estensione dell’intervallo terapeutico, senza compromettere in alcun modo sicurezza ed efficacia, consente un monitoraggio clinico ottimale della malattia soprattutto per i pazienti giovani e affetti da EPN da molti anni. Questo comporta un risparmio di tempo dedicato alla cura di una malattia cronica con vantaggi lavorativi, familiari, sociali per pazienti prima vincolati alla somministrazione bisettimanale”.

“Vogliamo migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da gravi malattie rare e delle loro famiglie, permettendo loro di tenere sotto controllo più facilmente una patologia ultra-rara come l’EPN. – afferma Anna Chiara Rossi, General Manager di Alexion Pharma Italy – L’innovazione è il cuore del nostro impegno e siamo lieti di mettere ravulizumab a disposizione dei pazienti affetti da EPN, con la convinzione che possa diventare un nuovo standard di cura. Ravulizumab ha dimostrato, infatti, un’inibizione immediata e completa della proteina C5, mantenuta costante durante le otto settimane di intervallo di somministrazione, riducendo la frequenza degli accessi in ospedale con sole 6 o 7 infusioni annue, rispetto alle 26 con eculizumab”.

L'EPN è una grave malattia ultra rara, mediata dal complemento, che può causare una vasta gamma di sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, che può verificarsi in tutto il corpo e causare danni agli organi e morte prematura. Può colpire uomini e donne di ogni estrazione, razza ed età senza dare avvisaglie, con un’età media di insorgenza all’inizio dei 30 anni. Spesso la malattia non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a oltre cinque anni.

La proteina C5 del complemento su cui agisce il farmaco fa parte del sistema immunitario. Nelle persone con emoglobinuria parossistica notturna, il pathway del complemento diventa iperattivo e si rivolge contro le cellule ematiche sane del corpo.

L’approvazione europea si basa sui risultati completi di due studi di Fase 3, che rappresentano il più grande programma di Fase 3 mai condotto in pazienti con PNH. In questi studi, che includevano più di 440 pazienti che non erano mai stati trattati prima con un inibitore del complemento, o che erano stabili con eculizumab, l'efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane non era inferiore all'efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane su tutti gli 11 endpoint misurati nei trail.

Il profilo di sicurezza di ravulizumab è simile a quello di eculizumab. Ulteriori dati hanno dimostrato che ravulizumab ha fornito un'inibizione immediata e completa del C5 che è stata sostenuta per otto settimane e che il farmaco ha eliminato l'emolisi associata a un'inibizione incompleta del C5. L'intero programma di sviluppo clinico di ravulizumab nel PNH rappresenta più di 750 anni/paziente di terapia.