Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’estensione delle indicazioni di everolimus per comprendere anche i tumori neuroendocrini pancreatici in pazienti adulti con malattia in progressione, in inglese noti con la sigla pNET. Lo scorso mese di maggio l’Fda ha approvato il farmaco in questa stessa indicazione.

I pazienti con tumori NET hanno poche opzioni terapeutiche e nessun nuovo farmaco è stato approvato negli ultimi 30 anni.

Il parere positivo degli esperti dell’Ema si basa sui risultati dello studio RADIANT-3 che hanno dimostrato che rispetto al placebo everolimus ha incrementato il periodo medio senza la crescita del tumore (PFS) da 4,6 a 11,0 mesi. I dati hanno inoltre mostrato che everolimus riduce il rischio di progressione del tumore del 65% ( hazard ratio=0.35 [95% confidence interval, 0.27 a 0.45]; p<0.0001).

I tumori neuroendocrini pancreatici (NET)
I tumori neuroendocrini sono neoplasie ormonali a bassa incidenza (mediamente 5 casi/100.000). Nel corso degli ultimi 30 anni la loro incidenza è però aumentata di circa 5 volte.

Si tratta di neoplasie molto rare che originano in ghiandole endocrine o in cellule endocrine disperse nel sistema gastrointestinale. Le cellule endocrine intestinali, regolano le attività secretorie e motorie dell'apparato digerente, sotto l'influenza di stimoli locali di natura chimica (acidità-pH) o meccanica (distensioni viscerali) e di stimoli trasmessi per via ematica e nervosa, producendo sostanze per via paracrina (locale) o endocrina (nel sangue).

I pNET possono crescere in modo aggressivo e, al momento della diagnosi, quasi il 60% dei pazienti ha la malattia già in fase avanzata, il che significa che il cancro si è diffuso ad altre parti del corpo ed è diventato più difficile da curare. Generalmente, la sopravvivenza media dei pazienti con NET pancreatico avanzato è di 24 mesi. Attualmente, l'intervento chirurgico e la chemioterapia sono le uniche opzioni di trattamento disponibili per i pazienti con NET pancreatico in fase avanzata.